Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • moskalev
  • Био/​мол/​текст
  • Vitacoin

Самое дорогое

В США регулятор одобрил самое дорогое в истории человечества лекарство

«Ракурс»

В США регуляторы одобрили лекарство стоимостью 2,125 млн долл. Самое дорогое в истории лекарство создано для борьбы с редким расстройством, которое разрушает мышечный контроль и убивает почти всех больных за несколько лет.

Лекарство Novartis от швейцарского производителя является генной терапией от спинальной мышечной атрофии. Страшная болезнь настолько сильно ослабляет мышцы ребенка, что он не может двигаться, а затем глотать и дышать. Об этом сообщает пресс-релиз FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality.

Ежегодно в США болезнь поражает около 400 детей. Лекарство предназначено для детей в возрасте до двух лет и предназначено для больных любым из четырех типов страшной болезни. Терапия представляет из себя одноразовую инфузию, длительностью около часа.

Если лечение не сработает, компания-производитель готова предоставить частичную скидку, а также позволит страховщикам выплачивать его стоимость в течение пяти лет (по 425 тыс. долл. ежегодно).

Еще одним лекарством от этой болезни является Spinraza. Его стоимость составляет 750 тыс. долл. в первый год и затем 350 тыс. долл. на следующий. Однако разрешенное в США лекарство нужно принимать каждые четыре месяца, а не одноразово.

Отметим, что мышечную атрофию позвоночника вызывает дефектный ген, который не позволяет организму выработать достаточное количество белка для нервов, контролирующих движения. В результате они стремительно отмирают.

Швейцарское лекарство Zolgensma от Novartis предоставляет здоровую копию дефектного гена. Благодаря этому производится необходимый белок, и ребенок может нормально развиваться.

Сейчас рано говорить, излечивает ли лекарство эту болезнь навсегда. Однако у детей, которые получили лекарство в первые полгода жизни, отсутствуют симптомы болезни, хотя им уже 5−6 лет.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни нормативные акты Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Лечение амавроза Лебера одобрено

FDA одобрило инновационную генотерапию для лечения больных с редкой формой наследственной потери зрения.

читать

В ЕС разрешили генотерапию ТКИД

Европейское агентство лекарственных средств одобрило использование генной терапии для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, для которых не удалось найти донора костного мозга.

читать

Зеленый свет генотерапии

Власти ЕС разрешили использовать генную терапию для лечения синдрома Бюргера-Грютца – наследственного дефицита липопротеинлипазы, при котором организм больного неспособен усваивать жиры.

читать

Генотерапия миотубулярной миопатии

Благодаря новому гену взамен мутированного дети с миопатией начали двигаться почти без посторонней помощи.

читать

Генотерапия для «детей в пузыре»

Новый метод генной терапии восстановил выработку иммунных клеток в костном мозге, нарушенную редким генетическим заболеванием.

читать

Внутриматочная генотерапия

Несмотря на то, что починить удалось лишь 20% клеток и спасти всего 6% мышат, не стоит судить строго первый в своем роде эксперимент.

читать