Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • RUSSIAN TECH WEEK
  • Vitacoin

Шаг к генотерапии муковисцидоза

Российские генетики успешно испытали генную терапию от муковисцидоза

РИА Новости

Ученые из Медико-генетического научного центра в Москве разработали и успешно протестировали первую российскую генную терапию от муковисцидоза на культурах клеток. Уже сейчас она превосходит зарубежные аналоги, сообщает пресс-служба ФГБНУ МГНЦ.

«Прежде чем переходить к экспериментам с модельными животными и применять технологию на пациентах, необходимо провести эксперименты на стволовых клетках от других пациентов. Уверена, что через год мы будем говорить о новых результатах и успешной разработке терапии», – заявила Светлана Смирнихина, руководитель исследовательской группы.

Муковисцидоз представляет собой одну из самых распространенных болезней, возникающих в результате появления одиночных или множественных мутаций в одном конкретном гене. Как правило, она порождает примерно каждого трехтысячного новорожденного, и ее развитие приводит к тяжелым нарушениям в работе органов дыхания, кишечника и многих других органов.

Причиной ее развития служат мутации в гене CFTR, отвечающем за производство пота, пищеварительных соков, слизи и других биологических жидкостей в нашем организме. На текущий момент ученым известно около двух тысяч различных «опечаток» в этом участке ДНК, способных вызвать болезнь, что осложняет борьбу с ней и поиски методов ее лечения.

Российские генетики, как и десятки других научных групп из зарубежных стран, уже много лет работают над созданием генной терапии, способной починить хотя бы часть поврежденных копий CFTR.

Недавно, как рассказали ученые на пресс-конференции, им удалось сделать большой шаг в этом направлении. Используя редактор CRISPR/Cas9, генетики заменили примерно каждый десятый поврежденный участок ДНК в культуре «перепрограммированных» стволовых клеток, извлеченных из тела пациента с муковисцидозом.

В этом отношении, как отметили ученые, их методика оказалась заметно более эффективной, чем ее зарубежные «конкуренты». В других случаях генетикам удавалось исправить лишь каждую двадцатую «опечатку» в CFTR. Полные результаты всех опытов с этой версией генной терапии и ее дальнейшие перспективы будут представлены в рецензируемых изданиях в ближайшее время.

«Наша статья сейчас проходит рецензирование в одном из авторитетных научных журналов. Пока мы не готовы сказать, в каком именно, но мы надеемся, что в ближайшее время она будет опубликована», – пояснила Смирнихина, отвечая на вопросы РИА Новости.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Победитель слепоты

Новый метод лечения даёт шанс вернуть зрение пациентам с одной из форм врождённой слепоты – амаврозом Лебера.

читать

Генотерапия синдрома Жубера

Используя искусственную ДНК, ученые заблокировали работу мутантного гена у мышей с наследственной почечной недостаточностью.

читать

Генотерапия наследственной аритмии

С помощью CRISPR/Cas9 ученым удалось вылечить всех мышей с ассоциированной с болезнью мутацией.

читать

Мыши с исправленным ферментом

Генотерапия излечила грызунов от фенилкетонурии. В будущем метод может быть применён и для лечения людей.

читать

Модифицированный CRISPR/Cas9

Он позволил в эксперименте на мышах вылечить еще не рожденных детенышей от заболевания, вызываемого точечной мутацией.

читать