Кто достанет лекарства с полки?

По мнению руководителя проекта по разработке первого отечественного генно-терапевтического препарата против рака Евгения Свердлова, появление инновационных лекарств под маркой «Сделано в России» в ближайшие годы маловероятно. Уже созданные в наших лабораториях опытные образцы препаратов, которые теоретически могли бы составить конкуренцию западным разработкам, ложатся на полки из-за отсутствия средств на клинические испытания, патентование, лицензирование, производство и продвижение лекарств на рынок.

Справка STRF.ru:
Свердлов Евгений Давидович, заведующий лабораторией структуры и функции генов человека Института биоорганической химии им. академиков М.М. Шемякина и Ю.А. Овчинникова РАН, руководитель проекта «Создание технологии дифференциальной протеомики и её использование для получения новых противораковых препаратов» по приоритетному направлению «Живые системы» в рамках ФЦП «Исследования и разработки по приоритетным направлениям развития научно-технологического комплекса России на 2007–2012 годы», академик РАН.

Борьба Made in…

Вы курируете один из самых крупных и многообещающих проектов ФЦП – разработку генно-терапевтического метода создания противораковых средств, о котором уже писало наше издание. Как развивается исследование сегодня?

– Мы уже разработали генно-терапевтический противораковый препарат и проводим его предварительные испытания на культурах клеток и на животных. Пока имеем положительные результаты, но одновременно сталкиваемся и с трудностями, связанными с нерешённостью некоторых практических вопросов. К примеру, мы не предполагали, что будет крайне сложно проверить препарат на токсичность, ведь он работает при очень низких концентрациях, тогда как по правилам требуется показать его летальную дозу. Такого громадного количества средства у нас попросту нет и быть не может.

Вторая принципиальная проблема связана с человекоспецифичностью препарата, то есть невозможностью проверить его позитивный эффект на модельных животных. Пришлось исхитриться изготовить его аналоги для мышей, но в этом случае получается, что мы испытываем вещество, отличное от того, которое предлагаем клиникам. Разумеется, мы ещё проверяем препарат на культуре клеток, а также подсаживаем человеческую опухоль животным, и смотрим, как на неё откликается разработанное нами вещество. В общем, делаем всё, что в наших силах. Но, к сожалению, способов обеспечить полную чистоту доклинического эксперимента генно-терапевтических противораковых препаратов ни в России, ни за рубежом пока не придумали.

Следите ли Вы за развитием подобных исследований за рубежом? И как оцениваете их уровень?

– На мировом рынке готовое лекарство, аналогичное нашему, пока не представлено, но мне известно значительное число протоколов испытаний генно-терапевтических препаратов против рака, в создании которых заложен тождественный нашему принцип – разрушение опухоли при помощи наночастиц вируса.

Лаборатории, которые ведут эти исследования, находятся на разных этапах работ. Изначально лидерами считались американские учёные, но в 2003 году, неожиданно для всего научного и медицинского сообщества, «выплыл» китайский генный противоопухолевый препарат «Гендицин». На Западе его назвали «китайским мини-спутником», потому что шокировал он науку не меньше, чем в своё время поразил мир запущенный в космос советский спутник. Китайцы ведь не были первыми в этих разработках. Американцы к тому времени уже имели готовый препарат, но из-за действующих у них драконовских правил проведения клинических испытаний он «завис» на второй-третьей стадии клиники. А в Китае разрешительная система сравнительно мягкая, что, собственно, и привело к появлению первого в мире генно-терапевтического лекарства против рака под маркой Made in China. И китайцы оказались впереди планеты всей…

Что же касается нашего проекта, то мы идём хорошими темпами, практически в ногу с западными лабораториями. Для работы над созданием препарата организован консорциум, в который входят Российский онкологический научный центр им. Н.Н. Блохина РАМН, НИИ эпидемиологии и микробиологии им. Н.Ф. Гамалеи РАМН, НИИ молекулярной генетики РАН, Институт биологии гена РАН и Институт биоорганической химии им. академиков Ю.А. Овчинникова и М.М. Шемякина РАН и несколько других организаций. Примерно раз в квартал руководители консорциума собираются для обсуждения, согласования, а также корректировки исследований с учётом развития науки. Мы постоянно следим за ходом аналогичных проектов в западных лабораториях, и в зависимости от их результатов можем менять свои взгляды на тот или иной вопрос, что позволяет быстрее двигаться к цели.

А есть ли смысл продолжать исследования, если препарат уже появился в Китае?

– Если говорить о точно таких же препаратах, конечно, смысла нет, – проще купить их в Китае. Но мы ставим задачу получить более эффективные средства, поскольку китайское лекарство, при всех своих достоинствах, имеет ряд принципиальных недостатков, в частности не стопроцентную эффективность. Например, в использовании против рака головы и шеи в сочетании с радиотерапией он помогал лишь в 64 процентах случаев. Конечно, это много с точки зрения сегодняшнего дня, но мало с абсолютной точки зрения. Медицине требуются более универсальные и эффективные препараты. Мы ориентируемся на создание именно таких средств.

На Ваш взгляд, оправдывает ли себя китайская разрешительная система?

– У этого вопроса две стороны медали.

С точки зрения безопасности, конечно, лучше как можно тщательнее проверить препарат перед его внедрением в медицинскую практику.

Но с другой стороны, есть люди, которые по жизненным показаниям не могут ждать окончания испытаний. Приведу простой пример: есть американский сайт, где вывешиваются объявления о наборе добровольцев на клинические испытания, на которые откликаются тысячи тяжелобольных людей. Однако допускают до испытаний только ограниченное число пациентов, допустим, 100 человек, и таким образом лишают остальных добровольцев возможности принять новое лечение, которое, может, стало бы их единственным спасением.

Мне кажется, смягчение разрешительной системы для внедрения лекарств в США увеличило бы шансы многих уже отчаявшихся людей на выздоровление. При этом большого риска для добровольцев нет, так как предварительно препараты проходят очень серьёзную проверку на токсичность. Другое дело, что они могут не помогать или помогать не всем, но это более-менее стандартная ситуация для всех лекарств.

Как Вы считаете, может ли Россия позаимствовать китайский опыт?

– Я не знаю ответа на этот вопрос, просто думаю, что такой вариант был бы возможен. При этом я прекрасно понимаю, что медицина должна быть по-хорошему консервативна, иначе у нас появятся целители вроде Грабового. Сплошь и рядом случается, когда автор увлекается работой над препаратом и забывает об общем принципе: искать пути опровержения, а не подтверждения полезности своего детища. Надо чётко убедиться, всё ли ты сделал, чтобы препарат был безвреден и реально помогал людям? Потому что если он будет безвредным и при этом бесполезным, получится «пшик». Люди просто перестанут верить новой медицине, будут говорить, что всё это ерунда и чушь.

Так что прежде чем ответить на вопрос о том, какая система – западная или китайская – предпочтительней, нам, разработчикам, нужно сесть за круглый стол с профессионалами в области доклинических и клинических испытаний, и вместе подумать, где без вреда для людей можно сократить длинный путь препарата к лекарству, создать благоприятные условия для выхода новых препаратов.

«На альтруизм Дерипаски не надеюсь»

Вернёмся к вашему проекту. Допустим, доклинические испытания пройдут успешно. А что дальше?

– По завершении доклинических испытаний перед нами встанет ряд ещё более сложных проблем, связанных с тем, что прежняя система взаимодействия между учёным и производством разрушена. Я прекрасно помню, как обстояло дело в СССР. В 1980-х годах, когда мы создавали первый в Союзе генно-инженерный препарат, перед нами стояла чёткая задача: выдать опытный образец, после чего другие ведомства подхватывали эстафету по доведению его до потребителя. Сейчас этих «других ведомств» нет, и получается, что готовая разработка как будто никому не нужна. Мы, исполнители, получили деньги только на создание препарата и первичные испытания – это хорошие деньги, которые позволяют вести работы на очень высоком уровне. Но ещё более затратные стадии работ – клинические испытания, патентование, лицензирование, производство и собственно продвижение лекарства на рынок, которые на Западе оплачивает производитель, в России финансировать некому. Отечественные фирмы предпочитают не связываться с новыми разработками, понимая, что это большой риск. Новое лекарство может оказаться бесполезным, даже когда почти все клинические испытания проведены. Ведь часто бывает так, что сначала всё идёт хорошо, а на последней фазе выявляется нечто такое в препарате, что заставляет либо отказаться от него, либо возвращаться к истокам разработки и что-то переделывать. Получается, что фирма тратит деньги впустую. А цена клинических испытаний сумасшедшая, в США она варьирует от 200 до 500 миллионов долларов.

То есть в России вообще нет структуры, которая может взять на себя такие риски?

– По крайней мере, мне она не известна. Наши фирмы охотно производят дженерики, то есть уже опробованные препараты с истёкшим сроком патентной защиты. В этом случае точно известно, что препараты хорошие и будут приносить какую-то прибыль. А инновационным средствам путь практически закрыт. И как из этого выходить, я не знаю. Может быть, государство должно разработать меры налогового или другого стимулирования производителей, берущих на себя риски продвижения на рынок новых препаратов, и делить с ними в какой-то степени эти риски. В общем, нужно сделать так, чтобы производители видели свой интерес. Рынок же основан на интересе! На альтруизме он работает только в крайне узких пределах, и то когда этим занимаются очень богатые люди типа Дерипаски, который до кризиса щедро финансировал вузовские проекты. К сожалению, в отечественной фарминдустрии настолько богатых инвесторов нет.

Но если к созданию препарата будут причастны сразу несколько сторон – разработчики, фирма-производитель, государство, – значит, каждая из них будет претендовать на компенсацию за свои риски…

– Этот простейший вопрос может быть решён следующим образом: разработчики являются авторами патента, фирма-производитель – владельцем патента. Фирма получает прибыль от производства продукции, а каждый из авторов, в зависимости от своего вклада в разработку, – определённый процент от этой прибыли, то есть роялти. Государство компенсирует свои риски посредством получения налогов от продажи продукции, и вообще посредством удовлетворения государственных интересов, как то: развитие производства, создание новых рабочих мест, улучшение качества медицинского обслуживания. Кроме того, государство может заключать с фирмой договор о том, что оно претендует на какую-то часть прибыли. Я уже сотрудничал таким образом с одной западной фирмой, купившей американский и европейский патенты на мой препарат для лабораторных исследований и потом, пока срок действия патента не истёк, платившей мне роялти.

На Западе государство тоже участвует в таких рисковых проектах?

– Нет, на Западе роль государства в этих процессах минимальна. Система там примерно такова: маленькая фирма создаёт препарат и проводит его предварительные испытания, показывающие, к примеру, хорошие результаты. Дальше эту фирмочку покупает огромная фармацевтическая компания типа Merck или Roche, которая и вкладывает миллионы долларов в завершающие этапы работ. Если из десятка профинансированных препаратов один окажется успешным, то фармгигант получает многомиллиардные прибыли и полностью компенсирует все свои затраты. Просто в России фармгигантов нет…

А кто в вашем проекте будет финансировать стадию клинических испытаний?

– В нашем проекте предусмотрены только доклинические испытания. Есть фирма, которая произведёт опытные партии препарата, но следующий этап ей будет явно не по зубам.

Я правильно понимаю, что проект по разработке российского генно-терапевтического противоракового препарата не предполагает создания лекарства, которое поступило бы в медицинские учреждения и аптеки?

– Не исключаю, что в нынешних условиях все новые разработки на какое-то время лягут на полки. До кризиса у меня ещё были соображения по поводу дальнейшей работы над препаратом (как вариант планировал искать западного партнёра и выходить сразу на мировой рынок), а сейчас я полностью дезориентирован. На Западе фирмы сворачивают дорогие инвестиционные проекты, производство падает. Думаю, им тоже сейчас не до новых разработок. Скорее всего, они будут доводить до конца препараты, которые уже подбираются к рынку, то есть находятся на выходе из так называемого pipe line (под pipe line в данном случае подразумевается виртуальный трубопровод, по которому непрерывно из лабораторий на мировой фармацевтический рынок поступают новые препараты. – прим. ред.), и притормаживать то, что только сходит с лабораторного стола. Потом, когда кризис пройдёт, «трубопровод» заработает в полную силу. В России же pipe line нет, поэтому доводить до ума нам нечего, остаётся только притормаживать.

В какой части «трубопровода» находятся проекты ваших западных коллег по созданию генно-терапетических противораковых препаратов?

– По большей части посредине, то есть примерно на второй или третьей фазах клинических испытаний.

Тогда ваши препараты серьёзно отстанут…

– Тут не стоит понимать всё так буквально. Наши препараты появятся позже, чем западные, которые у них уже находятся на выходе из «трубы», но они будут иметь другие свойства и, я надеюсь, будут более доступными по цене. Опоздание здесь будет не столь существенно.

Беседовала Наталья Быкова, STRF.ru

Портал «Вечная молодость» www.vechnayamolodost.ru
10.03.2009