Лечение болезней Альцгеймера и Гентингтона: еще одна надежда

Исследователи Института Гладстона, работающие под руководством доктора Пола Муховски (Paul Muchowski), идентифицировали новый потенциальный препарат, в животных моделях устраняющий симптомы болезней Альцгеймера и Гентингтона. В настоящее время эффективных методов лечения этих тяжелых заболеваний не существует.

При проведении экспериментов на генетически модифицированных мышах с болезнями Альцгеймера и Гентингтона ученые продемонстрировали, что экспериментальный препарат JM6 блокирует активность фермента кинуренин-3-монооксигеназы (КМО), уже давно подозреваемого специалистами в причастности к развитию нейродегенеративных заболеваний.

При работе с мышиной моделью болезни Альцгеймера препарат предотвращал развитие нарушений памяти и утрату синаптических контактов между нейронами мозга, то есть основных признаков человеческого заболевания, являющегося наиболее часто встречающимся вариантом слабоумия. В мышиной модели болезни Гентингтона – наиболее распространенного наследственного нейродегенеративного заболевания мозга – JM6 блокировал развитие воспаления ткани мозга и утрату синапсов, одновременно увеличивая продолжительность жизни животных.

Особенностью JM6 является то, что он не проникает непосредственно в ткань мозга и действует путем ингибирования кинуренин-3-монооксигеназы в крови. После этого клетки крови посылают в мозг сигнал, стабилизирующий функционирование клеток мозга и предотвращающий нейродегенерацию. Тот факт, что экспериментальный препарат не проникает через гемоэнцефалический барьер и его эффективность можно оценить с помощью простого анализа крови, должен ускорить процесс получения разрешения на проведение клинических исследований.

Результаты параллельного исследования, проведенного бывшим сотрудником Муховски, Флавиано Джиорджини из университета Лестера, предоставили неоспоримые генетические и фармакологические доказательства важной роли, выполняемой кинуренин-3-монооксигеназой в организме дрозофил с моделированной болезнью Гентингтона. Результаты этой работы в ближайшем будущем будут опубликованы в on-line версии журнала Current Biology.

В настоящее время исследователи рассматривают возможные варианты проведения фазы I клинических исследований JM6, которое они планируют начать уже в 2013 году.

Статья Daniel Zwilling et al. Kynurenine 3-Monooxygenase Inhibition in Blood Ameliorates Neurodegeneration опубликована 2 июня в предварительной on-line версии журнала Cell.

Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» www.vechnayamolodost.ru по материалам Gladstone Institutes:
Gladstone Scientists Discover Drug Candidate for Alzheimer's, Huntington's disease.

07.06.2011