Лечение бокового амиотрофического склероза: первый этап

Исследователи медицинской школы университета Вашингтона и Массачусетской больницы общей практики заявили об успешном окончании фазы I клинического исследования экспериментального метода лечения одной из наследственных форм бокового амиотрофического склероза, или болезни Шарко.

Боковой амиотрофический склероз представляет собой генетически обусловленное нейродегенеративное заболевание, при котором происходит постепенная гибель двигательных нейронов. В конечном итоге это приводит к параличу мышц и смерти пациентов. Единственный одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США препарат для лечения этого заболевания, рилузол, оказывает лишь слабовыраженный эффект.

Большинство случаев бокового амиотрофического склероза являются спорадическими и только около 10% вызывается передающимися по наследству мутациями. Специалисты уже идентифицировали 10 генов, мутации которых могут приводить к развитию этого заболевания, однако поиски продолжаются.

В исследовании приняли участие пациенты с формой заболевания, вызываемой мутациями гена SOD1, лежащими в основе примерно 2% всех случаев бокового амиотрофического склероза. На сегодняшний день известно более 100 мутаций этого гена, вызывающих заболевание. На молекулярном уровне эти мутации по-разному влияют на свойства белка SOD1, однако все они неизменно приводят к развитию бокового амиотрофического склероза.

Вместо того, чтобы разобраться в механизмах, посредством которых каждая из мутаций нарушает работу гена SOD1, авторы, работающие под руководством доктора Тимоти Миллера (Timothy Miller), разработали методику блокирования продукции его белкового продукта с помощь метода антисмысловых мРНК.

После успешного тестирования этого метода на мышиной модели бокового амиотрофического склероза исследователи провели клиническое исследование с участием 21 пациента, которым в форме 11-часовых спинальных инъекций вводили экспериментальный препарат или плацебо.

Обследование пациентов не выявило серьезных побочных эффектов. Наиболее распространенными жалобами пациентов были головная боль и боль в спине, часто сопровождающие спинальные инъекции. Результаты анализа спинномозговой жидкости, проведенного сразу после окончания процедуры, подтвердили наличие в ней препарата.

В настоящее время ученые планируют проведение клинических исследований фазы II, в рамках которых будут вводиться увеличенные дозы экспериментального препарата и оцениваться эффективность лечения.

Статья Timothy M Miller et al. An antisense oligonucleotide against SOD1 delivered intrathecally for patients with SOD1 familial amyotrophic lateral sclerosis: a phase 1, randomised, first-in-man study опубликована в журнале The Lancet Neurology.

Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Washington University School of Medicine:
ALS trial shows novel therapy is safe.

25.04.2013