Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • vsh25
  • Vitacoin

Лекарство от хореи Гентингтона?

Ученые устранили у мышей повторы ДНК, связанные с болезнью Гентингтона

Полина Гершберг, Naked Science

Болезнь Гентингтона, называемая также хореей, – аутосомно-доминантное заболевание нервной системы. Оно обычно проявляется после 30 лет и характеризуется психическими расстройствами и патологическими непроизвольными движениями. Морфологически болезнь проявляется атрофией полосатого тела (структуры мозга, которая регулирует тонус мышц), а на поздних стадиях – коры головного мозга.

Huntington1.jpg

Мужчина с болезнью Гентингтона / © Genetic Literacy Project.

Генетическая причина этой болезни – в многократном умножении одного из кодонов (последовательности из трех нуклеотидов в ДНК) в гене, кодирующем белок хантингтин. Чем больше общая длина таких повторов, тем раньше начнут проявляться симптомы хореи, а заболевание будет прогрессировать быстрее.

Huntington2.jpg

Срез мозга здорового человека (вверху) и мозга человека с болезнью Гентингтона (внизу) / © Semantic Scholar.

В статье, опубликованной в Nature Genetics (Nakamori et al., A slipped-CAG DNA-binding small molecule induces trinucleotide-repeat contractions in vivo), международная команда ученых из Канады и Японии описала способ устранения мутации, лежащей в основе хореи Гентингтона, у модельных мышей. Исследователи обнаружили соединение, которое нацеливается на мутантные участки ДНК и приводит к реверсии отклонений без видимых побочных эффектов.

Вещество под названием нафтиридин-азахинолон способно распознавать участки нуклеиновой кислоты с мультиплицированными кодонами и обращать мутацию вспять. Ученым удалось уменьшить длину дефектных участков ДНК у мышей с болезнью Гентингтона, а также в культуре клеток, выделенных у людей с этим заболеванием. Важным фактом стало то, что соединение высокоспецифично к гену, кодирующему хантингтин, и не влияет негативно на другие гены.

Работа, проведенная учеными, может стать ключом к поиску эффективного средства против хореи Гентингтона. На сегодня это заболевание неизлечимо: существуют лишь средства для облегчения симптомов. Продолжительность жизни после проявления первых признаков составляет 15-20 лет; зачастую больные с хореей Гентингтона кончают жизнь самоубийством.

«До сих пор мы только мечтали найти такое соединение, – радуется один из авторов работы Кристофер Пирсон. – Наше открытие указывает новый путь, с помощью которого можно лечить болезнь Гентингтона и другие подобные заболевания, такие как миотоническая дистрофия».

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

наследственные болезни нейродегенеративные заболевания разработка препаратов Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Аутофагия против Хантингтона

Ученые нашли несколько молекул, связывающихсяся одновременно с мутантным хантингтином и белками в составе аутофагосом.

читать

Лечение бокового амиотрофического склероза: первый этап

Экспериментальный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза на основе антисмысловой РНК, блокирующей продукцию мутантного белка SOD1, продемонстрировал свою безопасность в клиническом исследовании I фазы.

читать

Болезнь Гентингтона можно изучать «в пробирке»

Исследователи превратили индуцированные плюрипотентные стволовые клетки в нейроны, демонстрирующие признаки болезни Гентингтона. Эти клетки можно использовать для тестирования методов терапии этого неизлечимого на сегодняшний день заболевания.

читать

miR-1 против хореи Хантингтона

Идентифицирована микроРНК, регулирующая накопление белковых агрегатов, которые мешают нормальной функции нервных клеток.

читать

Найден препарат от болезни Хантингтона

Первый препарат для терапии до сих пор неизлечимого генетического заболевания прошел первую фазу клинических исследований.

читать

CRISPR/Cas против болезни Гентингтона

Перспективным методом лечения нейродегенеративных заболеваний может стать система CRISPR/Cas9

читать