Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • vsh25
  • Vitacoin

Таблетка от серповидноклеточной анемии

Лекарство успешно прошло первую фазу клинических испытаний

ТАСС

Американские молекулярные биологи разработали первый пероральный препарат, который заставляет организм производить зародышевую форму гемоглобина и таким образом подавляет серповидноклеточную анемию – распространенное в некоторых регионах мира наследственное заболевание. Об этом исследователи рассказали на весенней конференции Американского химического общества (Toward a reliable oral treatment for sickle cell disease).

Серповидноклеточная анемия – наследственное заболевание, у носителей которых форма эритроцитов меняется из-за того, что в результате точечной мутации в гене бета-цепи гемоглобина появляется патологический гемоглобина S (HbS).

По статистике Всемирной организации здравоохранения, от серповидноклеточной анемии и схожих заболеваний страдает примерно 420 млн людей по всему миру. Пока ученые не создали действенных методик борьбы с этими болезнями, кроме подавления их симптомов и различных внешних проявлений, а также пересадки костного мозга.

«Мы создали малую молекулу, FTX-6058, которая заставляет организм пациента производить большие количества гемоглобина F во всех красных кровяных тельцах. Это крайне важно, чтобы предотвратить симптомы болезни, которые связаны с серповидной формой клеток», – рассказал Иван Ефремов, один из руководителей стартапа Fulcrum Therapeutics, который разработал препарат.

FTX-6058.jpg

Молекула FTX-6058, связанная со своей белковой мишенью.

Борьба с этой формой анемии осложняется тем, что все препараты, с помощью которых можно восстановить нормальную работу кровеносной системы, нужно вводить внутривенно. Это осложняет жизнь больным и не позволяет им лечиться дома.

Ефремов и его коллеги предположили, что эту проблему можно решить, если заставить организм пациента производить другую форму гемоглобина. Дело в том, что во время внутриутробного развития зародыш использует не «взрослую», а так называемую фетальную (от лат. fetus – плод) разновидность этого белка. Также ее называют гемоглобином F. Она лучше переносит кислород, но быстрее распадается и хуже переносит колебания температур.

Как правило, организм плода прекращает производить фетальный гемоглобин незадолго до рождения. Однако у некоторых людей он продолжает образовываться на протяжении всей жизни. Ефремов и его коллеги попытались воспроизвести эту особенность кроветворной системы, детально изучая, как работают стволовые клетки костного мозга подобных людей.

В результате ученые создали молекулу FTX-6058. Она увеличивает активность эмбрионального гена EED, связанного с производством фетального гемоглобина в «заготовках» красных кровяных клеток. В результате организм носителей серповидноклеточной анемии перестает производить дефектные клетки и начинает вырабатывать эритроциты нормальной формы, которые могут эффективно переносить кислород.

Работу препарата ученые проверили в опытах на культурах клеток и на животных. Также они провели первую фазу клинических испытаний. Тесты показали, что FTX-6058 не вызвало у участников исследования опасных побочных эффектов и при этом увеличило концентрацию фетального гемоглобина в их эритроцитах до отметки в 30%.

В ближайшее время Ефремов и его коллеги планируют начать вторую фазу клинических испытаний, в которых должны участвовать больше носителей серповидноклеточной анемии. Кроме того, ученые хотят проверить, можно ли использовать FTX-6058 для борьбы с другими болезнями крови, в том числе для лечения бета-талассемии.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru

Читать статьи по темам:

наследственные болезни разработка препаратов клинические исследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Нусинерсен против спинальной мышечной атрофии

Под действием нового препарата дети с тяжелыми формами мышечной атрофии остаются живы, и, по впечатлению врачей, чем дольше проводится лечение, тем больше улучшается состояние.

читать

Лечение бокового амиотрофического склероза: первый этап

Экспериментальный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза на основе антисмысловой РНК, блокирующей продукцию мутантного белка SOD1, продемонстрировал свою безопасность в клиническом исследовании I фазы.

читать

Больше внимания редким заболеваниям

Фармацевтические и биотехнологические компании стали обращать больше внимания на разработку препаратов для лечения редких и орфанных заболеваний.

читать

Надежда для больных миодистрофией Дюшенна

Новый экспериментальный препарат улучшил мышечную функцию мальчиков с одной из форм миодистрофии Дюшенна.

читать

Двух зайцев одним выстрелом

Миотоническая дистрофия и эндотелиальная дистрофия роговицы Фукса имеют общее звено патогенеза и, возможно, общее лечение.

читать

Таблетка для ремонта теломеразы

Малые молекулы, добавленные в питьевую воду мышам с моделью наследственного теломерного заболевания, восстановили работу теломеразы.

читать