«Генные ножницы» все ближе к людям

Технология редактирования генов CRISPR-Cas9 может стать основой для качественно новых методов терапии, но проблема ее безопасности остается открытой. Новое исследование на рыбках данио показало, что CRISPR-Cas9 не продуцирует мутации гена вне цели. Эти результаты подтверждают предыдущие данные, полученные на животных моделях, о том, что при редактировании генов риск для остальной части генома минимален.

CRISPR-Cas9 уже тестируется на ранних стадиях клинических исследований для лечения рака, серповидноклеточной анемии и слепоты у детей. Для этого исследователи производят забор клеток из организма, редактируют в них целевой ген и возвращают в организм.

Доктор Нико Катсанис и его коллеги из Детского научно-исследовательского института им. Стэнли Манна в Детской больнице Энн и Роберта Лурье в Чикаго выполнили полное секвенирование экзома более чем у 50 отдельных организмов из трех поколений рыбок данио рерио и провели тщательное тестирование эффектов редактирования генов. Рыбка данио – это широко используемое лабораторное животное, 70% процентов его генома схож с геномом человека. Секвенирование экзома используется для идентификации генетических вариантов в генах, которые кодируют белки, являющиеся строительными блоками клеток, тканей и органов организма.

Данное исследование является одним из многих в области безопасности редактирования генов. Его уникальность кроется в большой группе трех поколений животных, позволяющих отследить нецелевые эффекты редактирования генов не только у данной особи, но и у потомков. В дополнение к клинически важным результатам, полученные данные показывают, что CRISPR-Cas9 также является мощным исследовательским инструментом, помогающим создавать новые модели генетических заболеваний.

Статья M.R.Mooney et al. Analysis of Single Nucleotide Variants in CRISPR-Cas9 Edited Zebrafish Exomes Shows No Evidence of Off-Target Inflation опубликована в журнале Frontiers in Genetics.

Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам EurekAlert: CRISPR-Cas9 gene editing shows very low risk of mistakes.