Генотерапевтический гель
В США создали гель для лечения «болезни бабочки»
Ученые из Стэнфордского университета (США) изобрели гель, способный помочь пациентам с «болезнью бабочки». Ее официальное название – буллезный эпидермолиз, сообщает Nature Medicine (Gurevich et al., In vivo topical gene therapy for recessive dystrophic epidermolysis bullosa: a phase 1 and 2 trial).
При таком заболевании кожа становится крайне уязвимой и покрывается волдырями и ранами при малейшем прикосновении. Тяжелые формы считаются неизлечимыми и могут привести к летальному исходу.
Ранее эксперты испытали несколько методов лечения этого генетического заболевания, включая терапию стволовыми клетками и пересадку кожи. Но они оказались длительными и дорогостоящими и подходили далеко не всем.
Авторы новой разработки придумали более дешевое и простое лечение. Это гель для местного применения, который можно наносить на кожу во время перевязок.
В лабораторных испытаниях приняли участие пациенты с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB). При таком диагнозе клеткам не хватает генетических инструкций для создания коллагена VII. Этот белок закрепляет основную структуру человеческой кожи, связывая дерму и эпидермис.
Новый метод терапии основан на замене у пациентов дефектного гена С7, кодирующего коллаген VII. Гель «вводит» генетически модифицированные фибробласты непосредственно в кожу при помощи вируса герпеса (ВПГ-1).
Этот вирус способен заражать клетки кожи и ускользает от человеческой иммунной системы. Ученые изменили его таким образом, чтобы он не смог размножаться и поразить другие части тела, и использовали для «транспортировки» двух функциональных копий гена COL7A1.
Анализы показали, что клетки кожи больных начали самостоятельно вырабатывать коллаген VII через девять дней после лечения. У некоторых благотворный эффект сохранился на три месяца. Однако затем коллаген вновь начал разрушаться. Ученые отметили, что гель необходимо периодически наносить повторно.
Не слишком слабонервные читатели могут посмотреть снимки участков кожи одного из пациентов до и после лечения здесь – ВМ.
Гель не вызвал побочных эффектов и одинаково воздействовал на пациентов обоих полов и всех возрастных групп. Ученые подчеркнули, что обработанные им раны оставались закрытыми, а не возникали вновь, как у пациентов, получавших плацебо.
«Терапия укрепляет кожу и разрывает болезненный и разрушительный цикл открытия и закрытия ран, который испытывают пациенты с буллезным эпидермолизом», – подчеркнули ученые.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru