Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • bio-mol-tekst-2021
  • vsh25
  • Vitacoin

Генотерапия анемии

Две группы исследователей, работающих независимо друг от друга, добились успеха в испытании генной терапии серповидноклеточной анемии. Оба исследования были опубликованы в New England Journal of Medicine.

В первую группу вошли исследователи из США, Германии, Канады и Франции; они использовали систему редактирования генов CRISPR-Cas9 для увеличения производства фетального гемоглобина у пациентов с серповидноклеточной анемией.

Вторая исследовательская группа состояла из сотрудников Гарвардской медицинской школы и Института рака Даны Фарбер. Они также стремились увеличить производство фетального гемоглобина у пациентов с серповидноклеточной анемией, но использовали другой метод, который включал доставку с помощью вирусного вектора РНК, кодирующей ген фетального гемоглобина.

Серповидно-клеточная анемия – это наследственное заболевание крови, которое чаще всего встречается у лиц африканского происхождения. Оно вызвано мутацией в гене белка гемоглобина. Изменения приводят к тому, что эритроциты теряют упругость и принимают серповидную форму. Эти клетки могут закупоривать кровеносные сосуды, вызывая боль у пациента, а иногда могут привести к повреждению органов или инсульту.

Высокий уровень фетального гемоглобина в эритроцитах, содержащего α- и γ-глобины, может улучшить состояние больных, ослабляя серповидную полимеризацию гемоглобина.

Оба новых варианта лечения были частью клинических исследователей, и оба были направлены на изменение генов, ответственных за развитие серповидноклеточной анемии. В обоих случаях врачи забрали часть стволовых клеток крови пациентов и деактивировали генетический переключатель BCL11A, работа которого нарушается при этом заболевании. Затем больные получали химиотерапию, чтобы разрушить дефектные клетки, по окончании которой отредактированные стволовые клетки вводили обратно в кровь пациентам. Со временем эти стволовые клетки превратились в нормальные клетки крови, и симптомы заболевания исчезали.

Обе группы добились успеха в своих испытаниях. Исследователи, использовавшие CRISPR-Cas9, провели свой первый тест примерно 17 месяцев назад, и до сих пор у этого пациента не было признаков боли, связанной с серповидноклеточной анемией. Другие пациенты показали аналогичные результаты. Та же группа опробовала этот метод для лечения пациентов с бета-талассемией – еще одним наследственным заболеванием, при котором мало вырабатывается или совсем отсутствует нормальный гемоглобин из-за мутаций примерно в тех же зонах, что и у пациентов с серповидноклеточной анемией. Вторая исследовательская группа испытала свою методику на шести пациентах в течение нескольких лет и на сегодняшний день еще не наблюдала отрицательных результатов. Клинические проявления серповидноклеточной болезни были уменьшены или отсутствовали в течение всего периода наблюдения.

Оба эти исследования подтверждают эффективность ингибирования BCL11A в качестве эффективной мишени для повышения выработки фетального гемоглобина и клинического выздоровления пациентов с серповидноклеточной анемией.

Статьи H.Frangoul et al. CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia и E.B.Esrick et al. Post-Transcriptional Genetic Silencing of BCL11A to Treat Sickle Cell Disease опубликованы в New England Journal of Medicine.

Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru.

Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни клинические исследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

CRISPR против амавроза Лебера

Если результаты будут успешны, это откроет дорогу исследованиям для терапии многих других неизлечимых сегодня заболеваний.

читать

Генотерапия ХГБ

Ученые представили первые результаты лечения с помощью генной терапии пациентов с хронической гранулематозной болезнью.

читать

Борьба с гемофилией

Долговременное клиническое испытание подтвердило эффективность генной терапии одной из разновидностей этой болезни.

читать

Обновленная кровь

Пациентка с бета-талассемией обходится без переливания крови, а у другой, с серповидноклеточной анемией, прекратились закупорки сосудов.

читать

CRISPR распрямит эритроциты

Впервые в клинических испытаниях CRISPR-терапии серповидноклеточной анемии принимает участие гражданин США.

читать