Генотерапия стала безопаснее
Риск развития рака, связанного с генной терапией, удалось уменьшить
Анна Ставина, XX2 век, по материалам WSU News: Safer gene therapy delivery reduces cancer risk
Учёные из Университета штата Вашингтон (Washington State University, WSU) нашли способ помешать развитию опухолевых клеток – нечастого, но опасного побочного продукта генной терапии.
Грант Тробридж (Grant Trobridge), доцент фармакологии, изменил механизм, при помощи которого вирус доставляет нужный ген в клетку-мишень. Изменённый вирусный вектор (молекула, используемая для доставки гена) связан со сниженным риском развития рака. Полученный вектор может быть использован для лечения различных гематологических заболеваний.
Тробридж и его коллеги рассказали о своей разработке в журнале Scientific Reports, онлайн-издании, выпускаемом издательской группой Nature (Hocum et al., Retargeted Foamy Virus Vectors Integrate Less Frequently Near Proto-oncogenes). Результаты работы группы должны лечь в основу генной терапии стволовыми клетками, которая будет использоваться для лечения смертельно опасного иммунодефицита новорождённых SCID-X1, также известного как «синдром мальчика в пузыре».
Генная терапия теоретически способна вылечить генетические заболевания за счёт замены «сломанных» генов «правильными» копиями. Клинические испытания демонстрировали впечатляющие результаты, но в то же время учёные сталкивались с проблемами, касающимися доставки «новых» генов и обеспечения их нормальной работы на протяжении долгого времени. Возникали и вопросы о безопасности генной терапии. Так, в международном исследовании, проводившемся во Франции и Англии, врачам удалось вылечить 17 из 20 детей с SCID-X1, чтобы тут же обнаружить, что у пятерых развилась лейкемия.
Группа учёных под руководством Тробриджа для создания вирусного вектора использовала пенистый ретровирус (он получил своё название из-за способности создавать пену в определённых ситуациях). В отличие от других представителей группы ретровирусов, пенистые ретровирусы в норме не инфицируют человека. Кроме того, они реже активируют близлежащие гены, в том числе – связанные с развитием рака.
Ретровирусы стали естественной основой для генной терапии, поскольку они размножаются, вживляя свои гены в геном организма-хозяина.
Поскольку основной задачей работы было создание более безопасного вирусного вектора, учёные сосредоточились на том, как он будет взаимодействовать со стволовой клеткой-мишенью. Вирус пришлось изменить таким образом, чтобы он встраивался в более безопасные части генома и реже оказывался вблизи генов, способных вызывать онкологические заболевания.
«Наша цель – создание эффективной и безопасной терапии для пациентов, страдающих SCID-X1, и их семей, – отметил Тробридж. – Мы уже начали сотрудничать с другими учёными и практикующими врачами».
По мнению исследователя, клинические испытания нового метода будут проведены в течение ближайших пяти лет.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
08.11.2016