Генотерапия зрительного нерва
Зрительный нерв впервые восстановили с помощью генной терапии
Для этого ученые использовали белок протрудин
Молекулярные биологи придумали, как можно стимулировать восстановление зрительного нерва, с помощью которого в мозг попадает информация о том, что видят наши глаза. Созданную генную терапию ученые опробовали на глазах нескольких крыс. Статью с результатами исследования опубликовал научный журнал Nature Communications (Petrova et al., Protrudin functions from the endoplasmic reticulum to support axon regeneration in the adult CNS).
«С помощью генной терапии мы доставили белок протрудин в поврежденную часть нерва. В перспективе похожим образом можно будет защищать нейроны сетчатки от смерти, а также восстанавливать их. Для этого, впрочем, нужно провести еще множество экспериментов и понять, будет ли эта терапия работать внутри организма человека», – рассказала Веселина Петрова, молекулярный биолог из Кембриджского университета (Великобритания) и один из авторов исследования.
В глазах человека и всех остальных млекопитающих содержится несколько типов нервных клеток. Часть из них, такие как колбочки и палочки, отвечают за преобразование частиц света в понятные для мозга электрические импульсы. Другие клетки, в том числе зрительный нерв, участвуют в передаче этих сигналов в центры зрения мозга. Если работа и тех, и других клеток нарушается, у человека могут развиться различные формы слепоты.
Ученые пытаются исправить подобные дефекты как с помощью стволовых клеток, которые могут превращаться в «заготовки» клеток сетчатки, так и генной терапии, которая «перепрограммирует» часть выживших клеток, заставляя их расти, превращаться в рецепторы или выполнять другие функции. К примеру, четыре года назад генетики из США «починили» ДНК в клетках сетчатки мышей с помощью геномного редактора CRISPR-Cas9, защитив их от полной потери зрения.
На пути к полному восстановлению
В ходе нового исследования Петрова и ее коллеги изучили, как изменится поведение нервных клеток, если заставить их вырабатывать большое количество белка протрудина. Ученые недавно выяснили, что он стимулирует увеличение различного рода выростов во всех остальных типах клеток, кроме нейронов, где его концентрация почти всегда невелика.
Исследователи проверили, что произойдет, если ввести внутрь нейронов много протрудина или заставить эти клетки вырабатывать подобный белок. Для этих опытов Петрова и ее коллеги создали генную терапию на основе аденовируса, которая заставляет клетку производить молекулы этого пептида, а потом заразили такими аденовирусами культуру нейронов.
Опыты подтвердили, что протрудин стимулирует рост аксонов – окончаний, которые связывают нейроны с соседними нервными клетками или другими тканями тела. Убедившись в этом, ученые проследили, как генная терапия действует на поврежденный зрительный нерв и сетчатку нескольких крыс.
Оказалось, этот белок действительно ускоряет заживление поврежденного нерва, а также защищает сетчатку от мелких повреждений. Ученые предполагают, что аналогичным методом можно наращивать нервные окончания и в других частях нервной системы, что открывает дорогу для самого широкого применения протрудина в медицинской практике.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru