Куриные яйца вылечат тяжелое наследственное заболевание
Американский регулятор одобрил использование «лечебных» ГМ-кур
Екатерина Корзенева, N+1
Американский регулятор FDA разрешил использование генетически модифицированных кур в качестве источника сырья для лекарства при лечении одной из редких наследственных болезней. Кратко об этом сообщает Nature (US government approves transgenic chicken).
Новая линия животных не предназначена для употребления в пищу, а создана в качестве продуцента рекомбинантного фермента человека – себелипазы альфа. Эта молекула служит активным компонентом препарата Kanuma, направленного на лечение редкого метаболического расстройства – болезни Вольмана. Патология вызвана нарушениями работы гена LIPA – при наличии повреждений этого гена в обеих хромосомах, полученных ребенком от родителей, болезнь проявляется дефицитом фермента в возрасте 3-6 месяцев и часто приводит к смерти. В организме здорового человека этот фермент (кислая липаза) отвечает за расщепление триглицеридов и эфиров холестерина внутри клеток. Его дефицит (частичное отсутствие) приводит к накоплению жира в печени, селезенке и сосудах, а во взрослом возрасте приводит к жировому разрастанию печени и развитию фиброза и цирроза, а также сердечной недостаточности.
Таким образом, Kanuma, производимая компанией Alexion Pharmaceuticals, предназначена восполнить дефицит природного фермента в организме пациентов. До появления этого препарата лечения болезни Вольмана не существовало: в случае болезни состояние детей поддерживали за счет специальной диеты, а у взрослых применяли статины – лекарственные препараты, снижающие количество холестерина в крови.
Создание генетически модифицированных животных происходит следующим образом. Ген, ответственный за производство необходимого белка (трансген), встраивают в кольцевую молекулу ДНК – плазмиду – в комплексе с промотором и терминатором. Эти регуляторные элементы обеспечивают точное «включение» и «выключение» экспрессии гена. Генетическую конструкцию доставляют в эмбриональные стволовые клетки будущего ГМ-животного с помощью микроинъекции. В результате такой манипуляции только часть взрослых ГМ-животных содержит трансген. Чтобы его интеграция была стабильной и все животные в потомстве имели этот трансген, животных первого поколения (F1) скрещивают между собой, затем экспериментально подтверждают наличие трансгена и генотип животных.
Важно отметить, что ГМ-курица стала вторым генетически модифицированным животным, одобренным FDA за недавнее время. В конце ноября агентство допустило к употреблению в пищу первое трансгенное животное, которым стал лосось AquAdvantage. ГМ-курица стала также вторым животным, одобренным для производства лекарств: в феврале 2009 года FDA одобрило применение коз, в молоке которых синтезируется антикоагулянт, необходимый для терапии различных нарушений свертываемости крови человека.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
10.12.2015