Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • ММИФ22
  • regenerativnaya-meditsina
  • vsh25

Новый рекорд

FDA одобрило новый самый дорогой препарат в мире

Николай Соколов, Фармвестник

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) сообщило, что одобрило первую терапию против гемофилии B. Препарат Hemgenix разработан голландской биотехнологической компанией UniQure. Продавать его будет австралийская CSL. Предполагаемая цена в США составит 3,5 млн долл. Это сделает препарат самым дорогим в мире, дороже недавно одобренной терапии от бета-талассемии Zynteglo, которая стоит 2,8 млн долл.

Гемофилия B вызвана недостатком или отсутствием в организме критически важного белка, который называется фактором IX. Он необходим организму для эффективного свертывания крови.

У больных гемофилией В происходит мутация гена, регулирующего синтез фактора IX. В результате функция гена нарушается, и фактор вырабатывается в недостаточном количестве. Hemgenix вводится с помощью инфузии и предназначен для замены гена, который кодирует фактор IX. Препарат с помощью вирусного вектора переносит ген в печень, где тот поглощается клетками и стимулирует выработку фактора IX.

Безопасность и эффективность Hemgenix оценивали в двух исследованиях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии B. Эффективность рассчитывалась на основании снижения годовой частоты кровотечений (СКК) у мужчин. В исследовании, в котором участвовали 54 человека, у испытуемых наблюдалось повышение уровня активности фактора IX, снижение потребности в обычной профилактической заместительной терапии фактором IX и снижение СКК на 54% по сравнению с исходным уровнем.

CSL заявила, что планирует вывести Hemgenix на рынок максимально быстро. В Европе препарат пока изучают. Европейские регулирующие органы недавно одобрили генную терапию от BioMarin Pharmaceutical для более распространенной гемофилии А.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

наследственные болезни генотерапия фармбизнес Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Укол за три миллиона

Компания Bluebird bio установила новый рекорд стоимости препарата, выведя на рынок лекарство от церебральной адренолейкодистрофии.

читать

Укол за $2,8 млн

Больные бета-талассемией за всю жизнь тратят на лечение больше $6 млн. На фоне этой цифры 2,8 миллиона – не такая внушительная сумма.

читать

Следите за мышами

Скорее всего, отзыв статьи о результатах, полученных на мышах, не подорвет доверие к «Золгенсме», и ее продолжат назначать пациентам.

читать

Инъекция спасет от лишнего железа

Генная терапия привела к восстановлению уровня железа у мышиных моделей гемохроматоза.

читать

Генотерапия редкой слепоты

Введение здорового гена в фоторецепторы сетчатки восстанавливает морфологию ресничек при одном из видов амавроза Лебера.

читать

Генотерапия ахроматопсии

Ученым удалось частично вернуть функцию колбочек двум детям, родившимся с ахроматопсией — полной цветовой слепотой.

читать