Систему CRISPR/Cas9 применят для лечения амавроза Лебера

Анна Образцова, N+1 

Поддержанный Биллом Гейтсом биотехнологический стартап Editas Medicine начнет клинические испытания технологии CRISPR/Cas9 для направленного редактирования генома человека в течение ближайших двух лет. Об этом заявила СЕО компании, Кэтрин Босли на конференции EmTech, ее слова передает MIT Technology Review (CRISPR Gene Editing to Be Tested on People by 2017, Says Editas).

Editas планирует корректировать ошибки в генах, вызывающие наследственные заболевания человека. Для испытаний специалисты выбрали одну из форм редкого заболевания глаз – амавроз Лебера, при котором происходит отмирание светочувствительных клеток сетчатки вплоть до полной потери зрения. Это нарушение встречается всего у одного новорождённого из 80 тысяч, однако оно удачно подходит для лечения генной терапией. Во-первых, уже известен дефект в определенном гене, вызывающий болезнь, а во-вторых, глаз – достаточно удобный орган для доставки препарата. Терапия будет представлять собой инъекцию в сетчатку раствора вирусов, несущих ДНК, необходимую для производства CRISPR/Cas9 системы в больных клетках. Из гена CEP290 будет удаляться около тысячи нуклеотидов, после чего он должен начать функционировать нормально.

Основу системы CRISPR/Cas9 составляют нуклеаза Cas9, заменяющая поврежденный фрагмент ДНК на нормальный, и направляющая молекула РНК, позволяющая ферменту точно определить место в геноме, куда нужно внести изменения. С помощью такой системы редактирование «поломанных» генов, становится относительно дешёвым и простым, что делает ее перспективным инструментом для медицины. Тем не менее, до сих пор применение CRISPR/Cas9 на человеке еще не тестировалось (за исключением скандального эксперимента китайских ученых на нежизнеспособных эмбрионах).

Разработка и клинические испытания подобной терапии требуют значительных средств. В августе Editas получила 120 миллионов долларов от частных инвесторов, и основной из них – компания Bng0, один из участников которой – Билл Гейтс.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru

06.11.2015