Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • ММИФ22
  • regenerativnaya-meditsina
  • vsh25

Три из четырнадцати

Генетический метод лечения слепоты работает только у части пациентов

Полит.ру

Компания Editas Medicine объявила, что клиническое испытание редактирования генома методом CRISPR для лечения врожденного амавроза Лебера 10 (LCA10) привело к клинически значимым улучшениям зрения только у трех пациентов из четырнадцати.

Данное заболевание представляет собой одну из одиннадцати разновидностей амавроза Лебера, отличающихся друг от друга тем, в каком именно гене произошла мутация, приводящая к потере зрения. В данном случае генетический дефект имеется в гене CEP290, ответственном за синтез белка, необходимого зрительным рецепторам.

Новый метод лечения состоял в том, что пациенты получали под сетчатку глаза инъекцию модифицированного вируса, содержащего компоненты системы CRISPR-Cas9, которые определяли дефектный участок ДНК и вырезали его. Это было первое в мире испытание, в котором система редактирования генов вводилась напрямую в организм, а не применялась к клеткам пациентов в лабораторной чашке Петри, которые затем возвращались в их организм.

Двое пациентов с улучшением зрения — женщина и 14-летний мальчик — имели две дефектные копии гена CEP290. Оба они получили среднюю дозу модифицированного вируса. У третьего пациента с некоторым улучшением была только одна дефектная копия, и он был среди пяти взрослых участников, которые получили самую высокую из трех доз CRISPR-нагруженных вирусов.

Сейчас компания приостановила регистрацию для участия в испытании и ищет партнера, который продолжит и поможет финансировать программу. По словам представителей Editas Medicine, один из кандидатов — другая фирма, занимающаяся заболеваниями сетчатки.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия зрение клинические ииследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия сумеречной слепоты

Генотерапия в течение нескольких дней привела к восстановлению сумеречного зрения у взрослых пациентов с амаврозом Лебера.

читать

Генотерапия редкой слепоты

Введение здорового гена в фоторецепторы сетчатки восстанавливает морфологию ресничек при одном из видов амавроза Лебера.

читать

Генотерапия ахроматопсии

Ученым удалось частично вернуть функцию колбочек двум детям, родившимся с ахроматопсией — полной цветовой слепотой.

читать

Восстановленное сумеречное зрение

От куриной слепоты вылечили собак в возрасте от одного до трех лет. Это повышает шансы на успешное лечение взрослых людей.

читать

CRISPR против амавроза Лебера: продолжение

Компания Editas Medicine опубликовала итоги клинических испытаний геномного редактирования.

читать