Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • OpenBio-2022
  • regenerativnaya-meditsina
  • vsh25

Укол за три миллиона

Новым самым дорогим лекарством в мире стал препарат от церебральной адренолейкодистрофии

Анастасия Ляшенко, N+1

Компания Bluebird bio из США установила новый рекорд стоимости препарата, выведя на рынок лекарство от церебральной адренолейкодистрофии (редкого заболевания мозга у детей), которое стоит 3 миллиона долларов. В апреле этого же года Bluebird bio представила другое лекарство, которое в тот момент также завоевало титул самого дорогого в мире — 2,8 миллиона долларов за один укол.

Предыдущая разработка Bluebird bio должна была помочь пациентам с наследственным заболеванием крови — бета-талассемией. Это заболевание связано с малым количеством или полным отсутствием одной из цепи гемоглобина, а их лекарство, «Зинтегло», одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), позволяло пациентам избежать постоянных переливаний крови с помощью одного укола.

Новый препарат, «Скайсона» (Skysona), будет первым одобренным препаратом для лечения церебральной адренолейкодистрофией — редкого заболевания мозга, которое встречается у молодых мальчиков и приводит к инвалидности или смерти. В США каждый год рождается около пяти детей с таким заболеванием, Bluebird bio рассчитывает ежегодно выпускать препарат для десяти детей от 4 до 17 лет.

Церебральная адренолейкодистрофия — наследственное нейрометаболическое заболевание, происходящее вследствие мутации трансмембранного белка-транспортера Adrenoleukodystrophy Protein, которое нарушает транспорт очень длинноцепочечных жирных кислот. Болезнь характеризуется демиелинизацией центральной нервной системы и спинного мозга, а также недостаточностью надпочечников.

Skysona.jpg

Использование стволовых клеток сиблингов может притормозить или остановить развитие заболевания, но у большинства пациентов их нет. «Скайсона» может помочь именно таким детям, изменив ген, ответственный за церебральную адренолейкодистрофию.

В основном тестировании у 29 из 32 пациентов за два года не развилось функциональных нарушений, однако у трех пациентов диагностировали рак костного мозга, и FDA обеспокоена тем, сколько еще пациентов могут столкнуться с таким заболеванием через некоторое время. С другой стороны, этот вид рака поддается лечению и уже двое из трех пациентов вышли в ремиссию.

У FDA еще остаются вопросы к анализу данных по проведенным тестам и к тому, насколько польза перевешивает потенциальные риски для пациентов. На данный момент, «Скайсона» — лучшее решение для мальчиков, у которых нет сиблингов для проведения трансплантации. Bluebird bio рассчитывают на то, что препарат станет доступным уже в конце этого года.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

наследственные болезни генотерапия фармбизнес Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Укол за $2,8 млн

Больные бета-талассемией за всю жизнь тратят на лечение больше $6 млн. На фоне этой цифры 2,8 миллиона – не такая внушительная сумма.

читать

Генотерапия редкой слепоты

Введение здорового гена в фоторецепторы сетчатки восстанавливает морфологию ресничек при одном из видов амавроза Лебера.

читать

Генотерапия ахроматопсии

Ученым удалось частично вернуть функцию колбочек двум детям, родившимся с ахроматопсией — полной цветовой слепотой.

читать

Первые успехи

Клиническое исследование фазы 1–2 генотерапевтического препарата для пациентов с гемофилией B прошло с обнадеживающими результатами.

читать

Полу-CRISPR с никазами

Замена участка ДНК в хромосоме с мутацией на нуклеотиды из «здоровой» пары обеспечивает более точное и безопасное редактирование генов.

читать