Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • vsh25
  • Vitacoin

Ускоренная эволюция

Нейробиологи из Лундского университета в Швеции разработали новую технологию создания вирусной оболочки для целевой доставки генной терапии только к целевым клеткам. Новую технологию назвали BRAVE (Barcoded Rational AAV Vector Evolution). Исследователи полагают, что ее можно сравнить с резким ускорением процесса эволюции – от миллионов лет до нескольких недель.

genetherapy.jpg

Схема доставки генов в вирусной оболочке дофамин-продуцирующим нервным клеткам, которые страдают при болезни Паркинсона.

Некоторые из прорывных методов лечения, которые в последние годы внедрялись в клиническую практику для лечения сложных заболеваний, таких как спинальная мышечная атрофия или дефицит ферментов, основаны на генной терапии.

При генной терапии геном организма изменяется с помощью биологических препаратов. Примерами подхода являются генные ножницы CRISPR/Cas9 и CAR-T-терапия.

Для генной терапии применяются выращенные в лаборатории вирусы-доставщики, которые изменены, чтобы быть безвредными и способными доставлять новый генетический материал в клетки организма, заменяя участки с поврежденными генами. Собственный геном вируса полностью удаляется.

Последние пять лет работы нейробиолога Томаса Бьёрклунда и его исследовательской группы привели к разработке механизма, который адаптирует эти вирусные оболочки (капсиды) так, чтобы они могли точно достигать того типа клеток в организме, который необходимо лечить, например, только нервных клеток. Процесс объединяет мощные компьютерные симуляции и моделирование с новейшими генными технологиями и технологиями секвенирования.

Благодаря этой работе стало возможным одновременно изучать миллионы новых вариантов вирусов на клеточных культурах и животных моделях. В результате создается наиболее подходящая вирусная оболочка для конкретного применения, в данном случае – дофамин-продуцирующих нервных клеток для лечения болезни Паркинсона.

Бьёрклунд пишет о своем открытии как о резком ускорении эволюции от миллионов лет до недель, ведь оно позволяет изучать каждое «поколение» вируса параллельно со всеми остальными в одних и тех же нервных клетках и узнавать, что делает тот или иной вирус менее эффективным. Это очень важно при создании компьютерных моделей, которые интерпретируют всю информацию.

Новый метод поможет значительно сократить потребность в лабораторных животных, поскольку миллионы вариантов одного вирусного вектора можно будет изучить у одной и той же особи. Он также перенесет важные этапы исследований с животных на культуру клеток стволовых клеток человека.

При испытании метода был создан новый синтетический вирусный вектор, который подходит для генной терапии болезни Паркинсона и который может быть использован в клинической практике.

В сотрудничестве с исследователями из Гарвардского университета группа создала новую биотехнологическую компанию Dyno Therapeutics в Бостоне для дальнейшего развития технологии вирусной инженерии с использованием искусственного интеллекта.

Статья M.Davidsson et al. A systematic capsid evolution approach performed in vivo for the design of AAV vectors with tailored properties and tropism опубликована в журнале PNAS.

Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Lund University: High-tech method for uniquely targeted gene therapy developed.


Читать статьи по темам:

генотерапия доставка препаратов генетически модифицированные вирусы Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Лечение рака: самонаводящийся вирус для целевой генотерапии

Американские исследователи создали несущий терапевтический ген и не «застревающий» в печени самонаводящийся дезактивированный вирус, мишенью которого является внутренняя оболочка кровеносных сосудов опухоли.

читать

Безопасная для глаз генотерапия

Генная терапия наследственных и приобретенных заболеваний сетчатки может стать безопаснее и дешевле. Готовятся исследования на людях.

читать

Доставка ножниц для ДНК

Липидные наночастицы эффективно доставляют в клетку инструменты для редактирования генов CRISPR/Cas.

читать

Точная доставка

Наибольшая сложность в применении терапевтических нуклеиновых кислот – доставка до проблемного места (клетки).

читать

«Зеленые наночастицы»

Наночастицы на основе одного из флавоноидов зеленого чая оказались хорошим вектором для доставки терапевтических РНК в клетки.

читать

Генотерапия до рождения

Редактирование генома эмбрионов было настолько эффективным, что родившихся мышей можно считать вылеченными от бета-талассемии.

читать