Ждем-с…

Кирилл Каем: Медицина ждет генетических лекарств

В конце прошлого года в США статус «прорывной терапии» получил препарат от неизлечимого до этого заболевания – гепатита В. Разработчиком инновационного препарата стала российская биотехнологическая компания «Гепатера», резидент фонда «Сколково». Помимо этой компании-инноватора, биомедицинский кластер «Сколково» сегодня насчитывает 460 стартапов-резидентов, половина из которых заняты разработкой инновационных лекарственных препаратов. О лекарствах будущего, значимости «цифры» для здравоохранения как отрасли и, конечно же, какие медицинские инновации рождаются сегодня в «Сколково», «Инвест-Форсайту» рассказал потомственный врач, старший вице-президент по инновациям Фонда «Сколково» Кирилл Каем (ранее возглавлял кластер биомедицинских технологий фонда).

Цифра для медицины

– Кирилл Владимирович, какие технологии меняют сегодня медицину как отрасль?

– Это, конечно же, широкий стек технологий, который принято именовать «цифрой». На самом деле медицина включает множество направлений. Есть медицина, связанная с диагностикой, медицина, связанная с лекарственными средствами, есть MedTech, на долю которого также приходится множество инноваций, но именно «цифра» – это то, что пронизывает, объединяет их все вместе. И именно «цифра» привносит в медицину две принципиально важные новации. С одной стороны, это возможности разработки новых лекарственных препаратов. Речь идет как о серьезном удешевлении процесса, так и о снижении рисков. С другой – «цифра» открывает масштабные предиктивные возможности с точки зрения здоровья человека.

Она позволит объединить все клинические данные, диагностические признаки, как лабораторные, так и поведенческие, и спрогнозировать, что будет с человеком, что он должен делать, чтобы прожить долгую, счастливую и продуктивную жизнь. И это основной хайп, который будет сейчас происходить, поскольку это реально изменит нашу с вами парадигму понятия, что такое здоровый человек. Платформизация очень серьезно повлияет и на сферу диагностики, и на лекарственные средства, и на MedTech. Поэтому глобально медицину сегодня меняет, конечно же, «цифра». Другие чрезвычайно важные тренды – развитие клеточной, регенеративной медицины и развитие лекарственных средств, влияющих на генетику пациента.

– Мы поменяем представление о том, что есть здоровый человек. А что будет значить здоровый человек в будущем? 

– Таким будет считаться человек, для которого система даст хороший прогноз с точки зрения здоровья. Здоровье будет рассматриваться как система взвешенных рисков возникновения той или иной патологии, которая диктует принятие определенного набора превентивных мер. Если у человека есть явная предрасположенность, генетически подтвержденная, к примеру, к инсульту или инфаркту, это будет означать определенный образ жизни, питание, набор обследований, которые надо регулярно проходить. И предиктивную терапию, например по снижению уровня холестерина.

– Ответственность человека за здоровье снизиться благодаря технологиям? 

– Личная ответственность человека за состояние собственного здоровья, на мой взгляд, должна стать выше. Это означает, что если человек все рекомендации выполняет, медицинская страховка для него должна стоить дешевле, чем у такого же человека, с такими же предрасположенностями, но который злоупотребляет алкоголем, не занимается спортом, не следит за холестерином. Сегодня же люди, которые следят за здоровьем, снижая риски, платят те же самые страховые взносы, что и те, кто ведет неправильный образ жизни.

– Станет ли с развитием технологий меньше ошибок в медицине? Ту же антибиотикорезистентность связывают с неверным использованием лекарств…

– Будут ли ошибки в рамках превентивной терапии? Наверное, точно так же, как сейчас есть ошибки в лечении. Даже лекарства, которые выходят на рынок, иногда отзывают. Это неизбежная плата за прогресс. Человечество делает ошибки как на уровне тактических решений, так и на уровне глобальных трендов. И ошибки с антибиотиками неизбежны. Но антибиотикорезистентность – это не только фактор применения антибиотиков в медицине. Это индустриализация сельского хозяйства, бурный этап которой человечество переживает последние 40 лет, в том числе во многом результат применения антибиотиков в животноводстве. Количество остатков антибиотиков в мясе, которое мы употребляем, – одна из причин. Но это не означает, что мы должны сделать шаг назад и вернуться к доантибиотиковой эре. Точно так же с предиктивной медициной. Конечно, будут какие-то ошибки, но это все равно лучше, чем этого не делать.

Лекарства будущего

– Изменятся ли в будущем лекарственные препараты?

– С точки зрения лекарственных средств идет постепенное движение в сторону генетических лекарств. Медицина развивалась таким образом, что сначала мы лечили внешнее проявление симптомов заболевания, потом пытались лечить причину заболевания. Потом лекарственные средства становились все более узкодействующими по симптоматике. Затем появилась таргетная терапия, когда медицина понимает, какой конкретный рецептор воздействует, чтобы выключить ту или иную причину заболевания. Это все пока происходило на клеточном уровне. Следующее поколение лекарств будет «работать» на субклеточном уровне. Мы будем вводить в организм уже не вещества, влияющие на заболевание, а агенты, которые влияют на причину неправильного функционирования клетки. Ведь как генетические лекарства работают? Влияют на экспрессию того или иного белка, который вызывает заболевание, или вызывает симптомы заболевания, или, наоборот, не вырабатываются тогда, когда нужно организму. Повлияв на эти механизмы, мы повлияем на глубинные причины патологии.

– Можно будет какой-то, грубо говоря, неправильный ген выключить при необходимости? 

– Да, в том числе локально. Уже есть первые лекарства, которые вышли сейчас на клинические исследования. В одно из них инвестировал российский венчурный фонд RBV. Речь идет о препарате для терапии ретинопатии, которая вызывает слепоту. Это лекарство, которое «выключает» определенный ген, останавливает развитие заболевания, более того, позволяет восстановить зрение.

– Какова роль в работе над инновационными лекарствами резидентов «Сколково»?

– В биомедицинском кластере Фонда «Сколково» сейчас 460 проектов, из которых около половины заняты разработкой лекарственных препаратов ранних стадий. К сожалению, в России не очень много институтов, которые поддерживают развитие лекарственных препаратов на ранней стадии. Понятно, что под ведомством Минздрава и Минобрнауки разработками занимаются в рамках научной работы. И понятно, что есть хорошие программы, которые ведет Минпромторг. Но в последние годы Минпромторг больше сосредоточился на более поздних стадиях разработок, когда риски ниже. Сейчас есть инициатива Минпромторга по созданию специального венчурного фонда в рамках РВК для поддержки проектов более ранних стадий. Мы это очень поддерживаем, но пока венчурный фонд не запущен. Именно Фонд «Сколково» несколько лет оставался одним из редких институтов развития, который на ранней стадии продолжал это делать. С медициной все, к сожалению, цинично. Частный инвестор проектам по разработке лекарств на ранних стадиях, как правило, денег не дает. И во всем мире это поддерживается государством.

– В «Сколково» работают над генетическими лекарствами? 

– Да, конечно. Например, биотехнологическая компания AGCT – это стартап из Санкт-Петербурга, который все еще находится на достаточно ранней стадии. Они разрабатывают генетическую терапию для пациентов с ВИЧ. Грубо говоря, хотят «выключить» определенный ген, чтобы остановить развитие осложнений. В основном пациенты погибают от ВИЧ-ассоциированных осложнений. С учетом специфики, они достаточно рано могут начать испытания с участием людей, на животных это моделировать нельзя, и будут оказывать помощь пациентам. Я горжусь тем, что это происходит в «Сколково», но по этому пути двигаются не только наукоемкие стартапы. Российские фармацевтические компании тоже в эту сторону двигаются, ведут свои инновационные разработки. Наконец-то российская фарма не копирует, а делает собственные разработки.

– А какие прорывные препараты уже есть?

– Есть несколько лекарств, классных и прорывных, которые уже получили разрешение на финальную клиническую стадию испытаний. Это разработка биотехнологической компании «Гепатера». Myrcludex B – первое в мире лекарственное средство от ранее неизлечимого гепатита D. Есть вирусный гепатит В, который очень распространен, и у него есть осложнение, вирусный гепатит D – это другой вид вируса, против него лекарства не существовало. И коллеги его сделали. Это орфанное лекарство. В России около 100 тысяч человек с таким осложнением, для них существовала только симптоматическая терапия. Myrcludex B – «первый в классе» препарат с оригинальным механизмом действия, когда вирус, по сути, запирается в клетке, что не дает ему размножаться и снижает вирусную нагрузку на пациента. Это лекарство пациенты очень ждут.

Можно назвать еще такой препарат, как «Алофаниб». Он разработан компанией «Русфармтех», которая успешно закончила доклинические исследования, и Минздрав дал разрешение на клинические исследования. Первое показание у препарата – рак желудка, таргетная терапия. Но его можно применять и для лечения, например, тройного негативного рака груди, когда ни одна из трех линий основной терапии не срабатывает. Сейчас начинаются клинические испытания лекарства.

– Производить тоже будут в России?

– Да, данные лекарственные средства можно в России производить. Кстати, это один из редких инновационных препаратов, где Минздрав выдал российской компании разрешение на клинические исследования препарата собственной разработки для лечения онкопатологии. И они уже сейчас, в рамках клинических исследований, будут помогать людям. Свободного применения препарата можно ожидать через несколько лет.

– Новые лекарственные препараты очень дороги в разработке, не проще приземлять уже имеющиеся иностранные?

– Того, что разрабатывают наши стартапы, нет в иностранных компаниях. Критерии выбора стартапа для «Сколково» – уникальность, инновационность и мировой масштаб. Возможно, есть какие-то конкурентные разработки, но у Myrcludex B и «Алофаниба» нет конкурентов. Это лекарства, которые будут востребованы и в России, и в мире, совершенно точно.

Таблетка от рака

– Одна из самых горячих тем в медицине – борьба с онкопатологией. Сегодня и правда стали чаще ставить такой диагноз?

– Люди стали жить дольше, количество мутагенных факторов растет. Процент онкологических заболеваний растет по этим двум причинам в основном.

– Чем тут может помочь «Сколково»?

– Я привел пример онкологического препарата. У нас даже есть отдельный менеджер по направлению онкологии, который объединяет онкологическую диагностику и онкологические препараты. Мы работаем с Российским обществом клинической онкологии (RusCO). Проводим отдельные сессии на онкологическом конгрессе, чтобы рассказать, как мы поддерживаем онкологические проекты.

– Есть шанс, что именно в России изобретут долгожданную таблетку от рака? 

– Нет, потому что в принципе не может быть одной таблетки от рака. Нет такого заболевания «рак» – это группы заболеваний, которые медики сгруппировали по некоторой схожести признаков. Неправильно даже говорить «рак груди» или «рак желудка» – генезисы заболевания очень разные, во многих случаях – сочетания нескольких важных факторов, хотя мы их привычно именуем одинаково. И лекарственные препараты, которые сейчас развиваются, влияют как раз на причину заболевания. Это значит, для каждой из причин приходится разрабатывать свой препарат и использовать комбинацию препаратов и других средств по борьбе с заболеванием. Но одной таблетки не будет в обозримом будущем.

Надеюсь, что в России станут разрабатывать и производить много эффективных препаратов по конкретным нозологиям, и мы видим, что количество таких проектов растет. Но проблема для человечества настолько велика, что все страны будут двигаться в этом направлении и участвовать в этом процессе. И каждая изобретет что-то самое лучшее, что будет использоваться во всех странах. Сейчас инновационная фарма – это глобальный рынок.

Беседовала Ольга Блинова

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru