FDA разрешила испытания стволовых клеток: подробности
Процесс пошел
Михаил Алексеев, МедНовости
Американская биотехнологическая компания Geron Inc. получила первое в истории США разрешение на проведение клинических испытаний препарата на основе человеческих эмбриональных стволовых клеток. Решение американского надзорного ведомства удачно совпало по времени с инаугурацией Барака Обамы. Научное сообщество ждет от первого чернокожего президента США отмены антинаучных законов, принятых администрацией Джорджа Буша в угоду религиозному лобби.
Исследование Geron Inc, одобренное в пятницу американским Управлением по продуктам и лекарствам (FDA), представляет собой первый этап клинических испытаний, целью которого является оценка безопасности экспериментальной методики. Привлечь к нему планируется всего десять пациентов с параличом нижних конечностей, развившимся в результате травм спинного мозга. Как ожидается, не позднее двух недель после травмы каждый испытуемый получит единственную инъекцию препарата на основе эмбриональных стволовых клеток человека.
Оценка результатов эксперимента будет завершена в 2010 году. Опираясь на них, Geron планирует добиться разрешения на расширенный вариант исследования с участием большего числа пациентов и с более значительными дозировками стволовых клеток.
Есть два вида стволовых клеток: эмбриональные и «взрослые». Первые встречаются только у эмбрионов на ранних стадиях развития и представляют собой полностью универсальные клетки, способные превращаться в клетки любых типов тканей. Вторые служат для восстановления поврежденных тканей и поддержания нормального жизненного цикла постоянно регенерирующихся органов. Они есть и в организме взрослого человека. В подавляющем большинстве ведущихся сейчас исследований используются именно «взрослые» стволовые клетки.
FDA впервые выдает разрешение на клинические испытания эмбриональных стволовых клеток человека. Процесс одобрения был долгим: о намерении провести это исследование компания Geron сообщала еще в 2006 году. Свою медлительность FDA объясняет высокой вероятностью опасных осложнений, в первую очередь - возможного при сбоях дифференциации стволовых клеток образования тератом (опухолей, состоящих из нескольких типов эмбриональных тканей).
Впрочем, по словам разработчиков, риск такого развития событий крайне незначителен. В поврежденные участки спинного мозга пациентов будут вводиться не эмбриональные клетки, а полученные из них клетки-предшественники олигодендроцитов – клеток, отвечающих за формирование миелиновой оболочки нейронов. Предполагается, что увеличение числа этих клеток создаст благоприятные условия для регенерации поврежденных нервных волокон, что, в свою очередь, приведет к восстановлению чувствительности и подвижности парализованных конечностей. Пока такого эффекта удалось достичь в ходе лабораторных опытов на крысах с травмами позвоночника. Серьезных нежелательных последствий, в том числе и перерождения стволовых клеток в опухоли, при этом зафиксировано не было.
Перемены наступили?
Впрочем, до последнего времени медлительность FDA была далеко не главной проблемой клеточных технологий в США. Куда более серьезным препятствием на пути развития медицины стволовых клеток стала политика администрации Джорджа Буша, опиравшегося на горячую поддержку влиятельных в Америке религиозных фундаменталистов.
Одной из главных идей фикс целого ряда крупнейших религиозных объединений США является борьба с абортами. Поскольку с точки зрения большинства теологов человек становится человеком в момент слияния яйцеклетки и сперматозоида, атакам религиозных моралистов подвергаются не только разрешенные на ранних сроках беременности аборты, но и «абортивные» средства контрацепции, удаляющие из матки уже оплодотворенную яйцеклетку, а также предполагающие селекцию эмбрионов методы экстракорпорального оплодотворения (ЭКО).
К несчастью для американских ученых, источником эмбриональных стволовых клеток являются отсеянные при ЭКО эмбрионы. В результате в 2001 году в США был принят предложенный Бушем-младшим закон, который лишал государственного финансирования все научные учреждения, использовавшие клетки, полученные путем разрушения эмбрионов. Рассчитывающим на господдержку исследователям было разрешено работать всего с несколькими десятками клеточных линий, которые были созданы до 2001 года. Несмотря на неоднократные попытки отменить или пересмотреть одиозный закон, он просуществовал до последних дней президентства Буша.
Сменивший Джорджа Буша в Белом доме Барак Обама, тоже голосовал за пересмотр закона о стволовых клетках, будучи сенатором. Во время предвыборной кампании будущий президент высказывался по этому вопросу крайне осторожно, обещая отменить лишние ограничения, мешающие ученым заниматься своим делом, и одновременно сохранить строгий контроль за этической стороной биомедицинских исследований. Желание будущего президента сберечь чувства религиозных избирателей вполне понятно, поэтому большинство наблюдателей уверены в том, что после смены власти в Вашингтоне дни религиозных запретов в науке сочтены.
Отметим, что клеточные препараты компании Geron были получены на основе тех немногих стволовых клеток, которые закон 2001 года оставил в распоряжении ученых, поэтому никаких формальных препятствий для продолжения исследования не было и при прежнем президенте США. К тому же FDA принимает решения независимо от других федеральных структур, и формально совершенно не обязано учитывать мнения, симпатии или предвыборные обязательства первого лица государства. Тем не менее, долгожданное решение FDA выглядит как своеобразный инаугурационный подарок Обаме.
Конкуренты и шарлатаны
В связи с этико-религиозными проблемами американской науки отдельные исследователи, биотехнологические компании и инвесторы были вынуждены искать новые пути развития за пределами США. За несколько дней до FDA разрешение на проведение экспериментального исследования по лечению стволовыми клетками последствий инсульта было выдано в Великобритании. Правда, в британском эксперименте будут использоваться не эмбриональные, а фетальные стволовые клетки, которые обладают меньшим терапевтическим потенциалом.
Тем временем медицина стволовых клеток бурно развивается в ряде неевропейских стран, в которых отсутствует развитая система надзора за биомедицинской деятельностью. В Китае, Индии и Бразилии действуют десятки клиник, предлагающих всем желающим полечиться стволовыми клетками, в том числе и эмбриональными. Впрочем, серьезные международные научные организации скептически относятся к деятельности азиатских и латиноамериканских коллег, и предупреждают пациентов о бесполезности и опасности научно не подтвержденных методик лечения
А что в России?
О том, как обстоит с развитием клеточных технологий в нашей стране, МедНовостям рассказал генеральный директор Института стволовых клеток человека Артур Александрович Исаев. По словам Исаева, в настоящее время в России не проводится клинических испытаний методик, основанных на клеточных технологиях, не говоря уже о терапевтическом применении эмбриональных стволовых клеток. Некоторое время назад Росздравнадзор отказался продлить регистрацию единственного за последние годы исследования с применением гемопоэтических (взрослых) стволовых клеток, которое проводилось в одном из медицинских центров Москвы. Позиция Росздравнадзора обусловлена отсутствием установленного порядка выдачи разрешений на применение клеточных технологий в клинической практике. В связи с этим федеральное ведомство согласно регистрировать только лабораторные методики сбора и хранения стволовых клеток, но не готово санкционировать проведение полноценных клинических испытаний с участием пациентов. Бюрократические проволочки с регистрацией клеточных технологий в России уже привели к нескольким судебным разбирательствам с Росздравнадзором, которые закончились в пользу истцов, отмечает Исаев.
Перспективы для всех
Между тем в развитых странах на стадии подготовки к клиническим испытаниям находятся десятки, если не сотни основанных на использовании эмбриональных стволовых клеток методик. Поэтому есть все основания рассчитывать на то, что долгожданное решение FDA откроет дорогу для целой серии подобных исследований, и что некоторые из них в конце концов помогут победить прежде неизлечимые заболевания.
Изменение позиции авторитетнейшего надзорного ведомства мира ускорит процесс регистрации клеточных технологий и в других странах. Так что рано или поздно зарубежные достижения станут доступны и российским пациентам. Научный прогресс – явление необратимое, и остановить его не под силу ни религиозным фанатикам, ни бюрократам.
Портал «Вечная молодость» www.vechnayamolodost.ru
26.01.2009