Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • TechWeek
  • Биомолтекст2020
  • vsh25

Клеточная генотерапия

Эксперименты на модели тяжелого наследственного заболевания показали возможность использования клеточной терапии для генетической коррекции

Марина Аствацатурян, «Эхо Москвы»

В работе, которую по программе Медицинского Института Говарда Хьюза выполняют ученые Гарвардской Медицинской Школы, использованы те самые стволовые клетки, перспективность которых в восстановлении пораженных органов и тканей сейчас обсуждается повсеместно.

Стволовые клетки – это пластичный незрелый материал, благодаря большей его части эмбрион вырастает во взрослый организм, оставшееся ничтожно малое количество являет собой разбросанное по всему телу клеточное депо, клетки, способные в определенных условиях дать начало здоровым тканям, они есть даже в головном мозгу.

Но главная задача исследователей под руководством доктора Эмануэлы Гуззони – генетическая коррекция наследственного дефекта, недуга под названием миодистрофия Дюшена, это болезнь недоразвития всех мышц, вызванная мутацией по одному-единственному гену.

Генная терапия сегодняшнего дня – это попытка внести в организм больного генно-инженерную конструкцию на основе вируса, хоть и обезвреженного, но теоретически способного обернуться опасностью.

Полученные в лаборатории Гуззони результаты позволяют надеяться на то, что вместо вируса в качестве переносчика гена можно использовать стволовую клетку – предшественник будущей нормальной мышечной клетки. Такой способ, в отличие от генно-терапевтической инъекции точно в мышцу, обеспечит доставку «правильного» гена к тому месту, где и будет происходить клеточное лечение. Работа опубликована в последнем номере журнала Nature.

В эксперименте использована специальная линия мышей, у которых не вырабатывается белок дистрофин – это модель заболевания, известного у человека как мышечная дистрофия Дюшена.

Самки таких мутантных животных, получив дозу облучения, лишались собственных стволовых кроветворных клеток, источником которых является костный мозг, далее им вносили стволовые клетки, выделенные у нормальных самцов. Успех такого переноса самого по себе можно оценить сразу, поскольку хромосомный набор самок и самцов различен, но главное – привносимый материал несет нормальный белок дистрофин и его ген, который к удивлению ученых начал работать у больных самок, обеспечивая развитие нормальных мышечных клеток модельных животных.

Таковы предварительные результаты, а параллельно с их публикацией один из авторов работы – Ричард Маллиган – поднимает уже звучавший вопрос о терапевтическом потенциале и происхождении стволовых клеток, ведь получается, что из предшественников кроветворных клеток развиваются нормальные мышечные.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 27.09.2016


Читать статьи по темам:

наследственные болезни генотерапия стволовые клетки Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Ученые приблизились к излечению слепоты при помощи генной терапии

Генетики из США нашли очередное применение геномному редактору CRISPR, использовав его для удаления мутаций из стволовых клеток людей, страдающих от дегенерации сетчатки глаза.

читать

Лечение миодистрофии Дюшенна: следующий этап

Исследователи университета Миннесоты, скомбинировав три революционные технологии, усовершенствовали ранее разработанную методику и продемонстрировали ее эффективность при лечении мышиной модели миодистрофии Дюшенна.

читать

Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки для генотерапии наследственных болезней

Бельмонте и его коллеги восстановили генетический дефект в фибробластах пациентов и превратили их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки. С учетом того, что трансплантация костного мозга – проверенная технология, да и выбора у больных анемией Фанкони особенно нет, внедрения метода ждать придется меньше, чем генотерапии других болезней.

читать

Миллион на генотерапию гемофилии

Инвестиционный фонд UCL Technology вложит 1 млн фунтов в компанию Freeline Therapeutics разрабатывает и коммерциализирует генную терапию заболеваний крови, в частности, гемофилии.

читать

Пациентов с гемофилией В вылечили генной терапией

На сегодняшний день это стало самым успешным испытанием генной терапии гемофилии В – другие препараты были менее эффективны и производили серьезные побочные эффекты.

читать

Новый метод генотерапии

Группа ученых предложила новый метод решения одной из проблем генотерапии – как добиться, чтобы основную часть работы органа выполняли именно генномодифицированные клетки.

читать