Стволовые клетки облегчают реакцию «трансплантат против хозяина»
В четверг 17 мая компания Osiris Therapeutics объявила о получении от министерства здравоохранения Канады (Health Canada) официального разрешения на коммерческое использование препарата прохимал (Prochymal, remestemcel-L), предназначенного для лечения «реакции трансплантат против хозяина» (РТПХ) у детей. Уникальность этого препарата заключается в том, что его активным ингредиентом являются взрослые стволовые клетки. Это историческое решение является первым в Канаде официальным одобрением готового препарата из стволовых клеток.
«Реакция трансплантат против хозяина» является основным осложнением трансплантации костного мозга. Связанная с ней смертность педиатрических пациентов составляет до 80%, при этом гибель пациентов зачастую происходит в течение считанных недель после появления первых симптомов.
Прохимал представляет собой препарат мезенхимальных стволовых клеток, выделяемых из костного мозга здоровых доноров в возрасте 18-30 лет. Эти клетки культивируются в лабораторных условиях с помощью методики, позволяющей получить до 10 000 доз препарата из материала одного донора.
Готовый препарат предназначен для хранения в замороженном виде в медицинских учреждениях и последующего внутривенного введения для купирования острой «реакции трансплантат против хозяина» без необходимости предварительного иммунологического типирования и подбора донорских клеток.
Решение по поводу одобрения прохимала было принято на основании рекомендаций независимой комиссии экспертов, уполномоченной оценить безопасность и эффективность препарата. При проведении III фазы клинического исследования с участием детей с тяжелой рефрактерной (не реагирующей на стандартную терапию) реакцией «трансплантат против хозяина» в течение 28 дней после начала лечения у 61-64% пациентов наблюдались клинически значимые улучшения. Более того, терапия прохималом обеспечивала значительное увеличение показателя выживаемости по сравнению с исторической группой контроля, в которую были включены педиатрические пациенты со сходными посттрансплантационными реакциями. По этому показателю эффективность препарата была наиболее выражена при лечении пациентов с наиболее тяжелыми формами реакции «трансплантат против хозяина».
Как условие получения официального одобрения, клиническую пользу от применения прохимала в будущем еще предстоит оценить в рамках контрольного исследования сопоставимых случаев, а всех получающих препарат пациентов будут приглашать вступить в специальный регистр для осуществления мониторинга долгосрочных эффектов терапии.
На сегодняшний день для лечения не отвечающей на стероидные препараты реакции «трансплантат против хозяина» у детей прохимал доступен в нескольких странах, в том числе США. В конце этого года он должен появиться на канадском рынке.
В настоящее время препарат также проходит клинические исследования III фазы как средство для лечения рефракторной болезни Крона и находится на разных этапах клинического тестирования в качестве препарата для лечения инфаркта миокарда и диабета 1 типа.
Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам пресс-релиза Osiris Therapeutics:
World's First Approved Stem Cell Drug; Osiris Receives Marketing Clearance from Health Canada for Prochymal.
21.05.2012