Время стволовых клеток приближается
В течение более чем 10 лет терапия стволовыми клетками преподносилось как надежда на излечение от тяжелых генетических и дегенеративных заболеваний. Данные, обнародованные на X съезде международного общества изучения стволовых клеток (ISSR), проходившем 13-16 июня в Йокогаме, Япония, сделали эти обещания еще на шаг ближе к реальности.
Одной из работ, привлекших внимание специалистов, было проведенное специалистами компании StemCells, Ньюарк, Калифорния первичное клиническое исследование метода использования человеческих нервных стволовых клеток для лечения суданофильной лейкодистрофии (болезни Пелицеуса-Мерцбахера), причиной которого является мутация, подавляющая формирование миелина – защитного материала, покрывающего нервные волокна мозга. Больные начиная с младенческого возраста страдают от прогрессирующих нарушений координации движений и других неврологических симптомов. На сегодняшний день это заболевание неизлечимо.
Компания создала банк высокоочищенных нервных стволовых клеток, изолированных из нервной ткани взрослых людей. При введении грызунам эти клетки не формировали опухоли, а мигрировали в тканях головного мозга и дифференцировались в различные типы нервных клеток, в том числе в клетки, синтезирующие защищающий нервные волокна миелин. (На RIKEN CDB; StemCells Inc
По окончании экспериментов на животных компания финансировала первичное клиническое исследование безопасности метода, в рамках которого четырем младенцам с болезнью Пелицеуса-Мерцбахера трансплантировали по 75 миллионов нервных стволовых клеток в каждое из четырех мест введения. После этого пациентам была назначена иммуносупрессивная терапия, предотвращающая отторжение донорских клеток. При проведении исследования не возникло никаких вопросов, связанных с безопасностью терапии. Более того, магнитно-резонансная томография, проведенная через 18 месяцев после процедуры, продемонстрировала формирование миелиновых оболочек вокруг аксонов, тогда как клинические наблюдения свидетельствовали об умеренном улучшении или сохранении двигательных функций на исходном уровне.
В настоящее время фирма планирует проведение более масштабных клинических исследований. По словам заместителя директора компании по исследовательской работе Энн Цукамото (Ann Tsukamoto), если эффективность экспериментальной терапии будет доказана, она может лечь в основу новых методов лечения рассеянного склероза, детского церебрального паралича и болезни Альцгеймера.
Результаты второй многообещающей работы были представлены на съезде исследователем японского центра биологии развития RIKEN Масаё Такагаши (Masayo Takahashi). Она обнародовала результаты доклинического исследования, целью которого является разработка клеточной терапии возрастной макулярной дегенерации «влажного типа». При этом заболевании происходит отмирание клеток пигментного эпителия сетчатки, поддерживающих жизнедеятельность светочувствительных клеток глаза, и рост аномальных «протекающих» кровеносных сосудов под сетчаткой. Результатом этого является ухудшение и последующая утрата центрального зрения.
Исследователи разработали стратегию, заключающуюся в хирургическом удалении патологически измененных кровеносных сосудов и замещении поврежденных клеток пигментного эпителия сетчатки новыми клетками, выращенными из собственных клеток пациента. С помощью метода репрограммиования клеток ученые превращают клетки кожи пациента в так называемые индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (иПСК), способные дифференцироваться во все типы клеток организма человека. После этого они трансформируют полученные иПСК в клетки пигментного эпителия сетчатки, из которых в лабораторных условиях формируют клеточные слои для последующей трансплантации. Использование при применении этого подхода собственных клеток пациента исключает необходимость проведения иммуносупрессивной терапии.
Выращиваемые исследователями терапевтические клетки демонстрируют структуру и профиль генной экспрессии, характерные для человеческих клеток пигментного эпителия сетчатки. Введение таких клеток мышам не приводило к формированию опухолей. При введении обезьянам клетки сохраняли жизнеспособности в течение более чем 6 месяцев. Исследователи не тестировали способность этой процедуры улучшать зрение животных, однако они отмечают, что существуют данные, согласно которым трансплантация собственных клеток пигментного эпителия, выделенных из периферических регионов сетчатки, в патологически измененную центральную зону сетчатки достоверно улучшает зрение пациентов. Они надеются получить все необходимые разрешения на проведение клинических исследований в течение года.
Ранее в этом году ученые из университета Калифорнии в Лос-Анджелесе и компании Advanced Cell Technology (Марлборо, штат Массачусетс) опубликовали данные о безопасном и эффективном использовании клеток пигментного эпителия сетчатки, полученных из человеческих эмбриональных стволовых клеток, для лечения другого типа макулярной дегенерации у небольшого количества пациентов. На основании этого и собственных данных Такагаши предполагает, что в будущем выбор того или иного типа стволовых клеток для терапевтических целей будет зависеть лишь от заболевания и особых условий, в которых находится пациент.
Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Science NOW: Stem Cells Move Into Prime Time.
19.06.2012