Свежее решение для генотерапии: наноструктуры из поливалентных нуклеиновых кислот
Химики Северо-западного университета, работающие под руководством профессора Чада Миркина (Chad A. Mirkin), синтезировали наноструктуры из нуклеиновых кислот нового типа – поливалентных нуклеиновых кислот (Polyvalent Nucleic Acid Nanostructures, PNAN). Эти структуры можно использовать для разработки новых методов генной терапии для профилактики и лечения различных заболеваний.
Идея генной терапии заключается в том, чтобы внедрить в клетку ДНК или РНК, способную избирательно «отключить» генетические механизмы, ассоциированные с тем или иным заболеванием. Однако этот подход связан с целым рядом сложностей: необходимо доставить терапевтический агент к нужным клеткам, транспортировать его внутрь клеток и избежать развития нежелательных побочных эффектов, которые часто бывают очень серьезными. Использование новых наноструктур позволяет решить большую часть этих проблем.
Молекулы Т-алкина на концах олигонуклеотидных цепочек присоединяются к покрытой катализатором золотой наночастице (NP – nanoparticle), которая затем удаляется, оставляя что-то похожее на вязаный помпон или шарик одуванчика, состоящий только из нуклеиновых кислот.
Благодаря способности нуклеиновых кислот к взаимодействию с белками, обеспечивающими эндоцитоз (формирование мембранных пузырьков, захватывающих находящиеся все клетки частицы, и их погружение в цитоплазму), такие наносферы естественным образом быстро проникают внутрь клетки. Это исключает необходимость использования вызывающих нежелательные побочные эффекты носителей (положительно заряженных полимеров, пептидов или вирусных векторов), используемых в традиционных методах генной терапии для транспортировки терапевтической ДНК или РНК через мембрану клетки.
По словам Миркина, основное достоинство новых наноструктур заключается в том, что они открывают огромные перспективы в разработке новых методов генной терапии для лечения огромного количества заболеваний, в основе развития которых лежат известные генетические механизмы. Некоторые из таких заболеваний, например, опухоль мозга глиобластома, на сегодняшний день не имеют эффективных терапевтических подходов.
Статья Joshua I. Cutler et al. «Polyvalent Nucleic Acid Nanostructures опубликована 1 июня в предварительной on-line версии Journal of the American Chemical Society.
Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» www.vechnayamolodost.ru по материалам Northwestern University: A New Form of DNA.
08.06.2011