FDA одобрило генную терапию бета-талассемии на основе CRISPR

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило препарат Casgevy на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9 для лечения бета-талассемии. Об этом сообщает «Фармацевтический вестник» со ссылкой на компанию Vertex Pharmaceuticals, разработавшей генную терапию совместно с CRISPR Therapeutics.

Это второе показание Casgevy, зарегистрированное американским регулятором. В декабре FDA выдало разрешение на применение препарата в качестве средства для лечения серповидно-клеточной анемии, и он стал первым одобренным методом лечения на основе CRISPR.

Введение Casgevy — сложный процесс, который предполагает извлечение стволовых клеток человека и редактирование в них генов с помощью технологии CRISPR в специализированной лаборатории. Отредактированные гены возвращают обратно в организм пациентов. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.

Vertex заявила, что ведет работу по открытию сети медицинских пунктов в США, в которых пациенты смогут получать препарат. Сегодня ввести генную терапию в организм можно только в девяти авторизованных медцентрах. Стоимость Casgevy составит 2,2 млн долл.

Бета-талассемия — наследственное заболевание, которое характеризуется генетическим дефектом синтеза бета-полипептидных цепей, что приводит к нарушению синтеза гемоглобина А. Это чревато рядом последствий — от развития тяжелой анемии до гиперактивности костного мозга. Лечение патологии сегодня включает пожизненное переливание эритроцитарной массы, удаление селезенки или применение хелаторов железа.

В 2022 году против бета-талассемии FDA одобрило генную терапию Zynteglo компании Bluebird Bio. Введение этого препарата отличается от Casgevy: стволовые клетки из костного мозга, взятые у пациента, обрабатывают вирусными векторами с нужным геном гемоглобина и возвращают обратно в организм. Цена Zynteglo — 2,8 млн долл.