Глухим мышам восстановили слух с помощью генной терапии
Создан метод доставки генной терапии для лечения врожденной глухоты у взрослых мышей. Исследователи считают, что метод подойдет и для людей.Международная группа исследователей продемонстрировала возможность лечения врожденной глухоты у мышей с помощью генной терапии. Лекарство, введенное в спинномозговую жидкость, проникает во внутреннее ухо и восстанавливает функцию волосковых клеток.
Предыдущие исследования показали, что с помощью генной терапии можно восстановить слух у новорожденных мышей. Сложность со взрослыми особями состоит в том, что внутреннее ухо с возрастом закрывается височной костью и введение препарата тем же способом чревато риском повреждений. Генетики нашли альтернативный способ доставки лекарства.
Они использовали связь, существующую между жидкостью внутреннего уха и спинномозговой жидкостью. Они использовали компьютерное проектирование, чтобы построить модель, которая показывает, как жидкость из других частей мозга попадает во внутреннее ухо и выбрали цель для лечения.
Генетики ввели аденовирусы, несущие растворенное активное вещество лекарства, в большой резервуар спинномозговой жидкости, расположенный у основания черепа. Двигаясь по каналам вирусы достигли внутреннего уха и активировали гены, которые экспрессируют белок везикулярный транспортер глутамата 3, необходимый для работы волосковых клеток.
Исследование показало, что после проведенной терапии у мышей постепенно восстановился слух, при этом исследователи зафиксировали минимальную экспрессию активируемого гена в других отделах мозга и его отсутствие в печени. Это значит, большая часть терапии достигла цели и не оказала существенного влияния на работу других систем. Исследователи полагают, что аналогичный метод в случае подтверждения его безопасности можно будет использовать для лечения врожденной генетически обусловленной глухоты и у взрослых людей.