FDA одобрило первую генную терапию для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США выдало ускоренное одобрение первой генной терапии против мышечной дистрофии Дюшенна от компании Sarepta. Препарат будет стоить 3,2 млн долл.Американский регулятор предоставил ускоренное одобрение первой в своем роде генной терапии Еlevidys от компании Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), сообщило Reuters.
Elevidys доставляет функциональную копию гена дистрофина в мышечные ткани пациента. При МДД мутации в этом гене проявляются характерной мышечной слабостью и задержкой в развитии. Болезнь поражает в основном мальчиков и обычно приводит к летальному исходу.
Препарат Еlevidys получил ускоренное одобрение FDA для амбулаторных пациентов в возрасте от 4 до 5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина. Sarepta добивалась одобрения препарата для всех пациентов с МДД, которые могут ходить.
Препарат находится на последней стадии клинического исследования для подтверждения эффективности. Первые данные ожидаются к декабрю. По словам экспертов и аналитиков, одобрение Еlevidys может открыть двери для появления более эффективной генной терапии против болезни. К примеру, свою версию генной терапии против МДД разрабатывает Pfizer.
Оптовая стоимость терапии составит 3,2 млн долл., сообщил генеральный директор Sarepta Дуглас Инграм. На текущий момент самый дорогой в мире препарат — это генная терапия против гемофилии от австралийского производителя лекарств CSL – 3,5 млн долл.