Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • TechWeek
  • Биомолтекст2020
  • vsh25

Генотерапия яйцеклеток вместо «трехродительских» детей?

Альтернативой методике создания детей от троих родителей
станет уничтожение дефектных ДНК

Ася Горина, «Вести»

В феврале 2015 года британский Парламент окончательно одобрил эксперименты по рождению детей от трёх родителей. Эта технология предполагает замену дефектной материнской митохондриальной ДНК, которая может быть носителем массы опасных мутаций, на мтДНК другой женщины – фактически второй матери (мтДНК отличается от ядерной ДНК – прим. ред.). Такая клиническая практика может быть оптимальным методом избавления будущих детей от различных генетических заболеваний.

Теперь же учёные рассказали в новой статье, опубликованной в журнале Cell, о возможной альтернативе «трём родителям» (Reddy et al., Selective Elimination of Mitochondrial Mutations in the Germline by Genome Editing). Команда исследователей утверждает, что однажды матери получат шанс избавить своих чад от наследования митохондриальных дефектов.

Разработанная учёными терапия предполагает модификацию больных яйцеклеток таким образом, чтобы неисправные митохондрии в них можно было бы уничтожать, или, точнее говоря, нейтрализовать. Некоторые исследователи говорят, что такой подход позволил бы избежать разрешения массы этических вопросов, которые могут быть связаны с рождением детей от трёх родителей.

И всё же, данная методика относится к редактированию генов, а вокруг этой инициативы уже разразилась масса дискуссий.

Примерно 1 из 5000 человек по всему миру имеет расстройства, вызванные неисправными митохондриями – составляющими клетки, которые отвечают за их энергоснабжение. Дефектные митохондрии также способны ухудшать течение заболеваний, не связанных с непосредственными неисправностями в них самих – к примеру, усугублять некоторые виды рака.

«Чтобы болезнь развилась, 60–95% всех митохондрий должны быть дефектными. Однако в большинстве случаев лишь небольшая часть из сотен тысяч митохондрий в яйцеклетке оказываются неисправными», – поясняет ведущий автор нового исследования Алехандро Окампо (Alejandro Ocampo), молекулярный биолог из Института биологических исследований Солка в Ла-Хойя, Калифорния.

Окампо и его коллега Хуан Карлос Бельмонте (Juan Carlos Belmonte) пришли к выводу, что уменьшение количества мутантной митохондриальной ДНК в яйцеклетках или в уже оплодотворённом эмбрионе может снизить вероятность развития генетических заболеваний в будущем.

В ходе своего эксперимента учёные ввели в клетки сегменты РНК, которые обладали особым ферментом эндонуклеазой. Он может реконструировать мтДНК. Эндонуклеаза ищет митохондрии с определённой мутацией и уничтожает их ДНК, обезвреживая таким образом клетку.

Окампо и Бельмонте провели эксперимент на мышиных яйцеклетках и одноклеточных оплодотворённых эмбрионах грызунов, последние из которых содержали митохондриальные ДНК двух различных мышей. Они ввели в клетки РНК, нацеленную на создание эндонуклеазы, которая уничтожила бы ДНК одной из мыши, но оставила бы другую. Эмбрионы же пересадили суррогатным матерям.

Тесты показали, что около 60% митохондриальной ДНК от целевой мыши были уничтожены. Как рассказывается в пресс-релизе (Gene-editing technique offers hope for hereditary diseases), в результате на свет появились вполне здоровые мышата.


Рисунок из статьи в Cell – ВМ.

Учёные также повторили свой успех в ещё одном эксперименте: в яйцеклетки мышей подсадили митохондрии людей с заболеваниями и увидели, что введение «запрограммированной» РНК привело к уничтожению 20-50% повреждённой митохондриальной ДНК.

Специалисты, не принимавшие участия в данной работе, говорят, что прежде чем дело дойдёт до клинической практики, команде Окампо и Бельмонте ещё предстоит доказать, что их методика безопасна для человеческих эмбрионов и не приведёт к возникновению непредсказуемых мутаций на других участках генома.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
24.04.2015

Читать статьи по темам:

генотерапия митохондрии наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия митохондриальных наследственных болезней: на макаках уже получилось!

Можно надеяться, что и у человека можно будет с помощью переноса ядра в яйцеклетку, полученную у здорового донора, прервать наследование дефектной митохондриальной ДНК и наследственных болезней, передающихся по материнской линии.

читать

Редактирование генома человека: первый блин комом

Китайские генетики признались, что они пытались модифицировать геном человеческих зародышей и столкнулись с непреодолимыми сложностями, которые не позволяют использовать популярный редактор генома CRISPR/CAS9 в терапевтических целях.

читать

Генотерапия: успех в лечении наследственной болезни

Экспериментальная генная терапия обеспечила значительное улучшение состояния пациентов с редким наследственным заболеванием иммунной системы – синдромом Вискотта-Олдрича.

читать

От глухоты поможет генотерапия

Ученые из японского Университета Дзюнтэндо с помощью генной терапии смогли частично восстановить слух мыши с врожденной глухотой.

читать

Редактированию ДНК поможет ген стафилококка

Американские ученые сумели еще немного усовершенствовать метод редактирования генома – систему CRISPR/Cas9. Они нашли вариант белка Cas9, который легче доставить в клетки, чем использовавшиеся ранее варианты.

читать

Синий свет вместо синей таблетки

Специалисты швейцарского федерального технологического института в Цюрихе разработали биотехнологическое решение проблемы эректильной дисфункции, представляющее собой комбинацию генной конструкции и синего света.

читать