Инъекция белка устраняет симптомы миодистрофии Дюшенна
Ученые из трех канадских исследовательских центров, работающие под руководством доктора Майкла Рудницки (Michael Rudnicki), ранее впервые обнаружившего стволовые клетки в мышечной ткани взрослых, продемонстрировали на мышиной модели миодистрофии Дюшенна, что введение человеческого белка Wnt7a непосредственно в мышечную ткань значительно увеличивает ее объем и силу.
Миодистрофия Дюшенна – это сцепленное с женской половой Х-хромосомой генетическое заболевание, поражающее примерно 1 из 3 500 младенцев мужского пола. Как правило, пациенты с этим неизбежно прогрессирующим по мере взросления заболеванием погибают в возрасте 20-30 из-за атрофии дыхательных мышц.
Результаты более ранней работы тех же авторов показали, что белок Wnt7a стимулирует рост и восстановление здоровой мышечной ткани. В рамках своего последнего исследования они установили, что в мышиной модели миодистрофии Дюшенна Wnt7a также демонстрирует свои чудодейственные свойства. При введении белка Wnt7a таким животным их мышечная сила возрастала почти вдвое и достигала практически нормальных значений. Изучение мышечной ткани мышей показало, что терапия с помощью Wnt7a увеличивала размер мышечных волокон и снижала выраженность их повреждений по сравнению с состоянием мышечной ткани животных группы контроля.
Исследователи считают, что со временем инъекции белка Wnt7a могут стать для пациентов с миодистрофией Дюшенна своего рода аналогом инъекций инсулина, обеспечивающих долгую полноценную жизнь людям с сахарным диабетом. Они также предполагают, что этот терапевтический подход способен помочь и при других заболеваниях, приводящих к атрофии мышечной ткани.
Биотехнологический партнер института, компания Fate Therapeutics, уже работает над созданием экспериментальных препаратов на основе Wnt7a для лечения миодистрофий. В настоящее время уже ведутся доклинические испытания таких препаратов, клинические исследования которых компания планирует начать в ближайшем будущем.
Статья Julia von Maltzahn et al. Wnt7a treatment ameliorates muscular dystrophy опубликована в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.
Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Ottawa Hospital Research Institute:
Protein injection points to muscular dystrophy treatment.
28.11.2012