Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • TechWeek
  • Биомолтекст2020
  • vsh25

Проверено на органоидах

Исследователи из Тринити-колледжа Дублина и Университетского колледжа Лондона (UCL), объединив свои знания в области генетики, вирусологии и офтальмологии, разработали новое лечение пигментного ретинита.

Пигментный ретинит представляет собой группу редких генетических нарушений, которые сопровождаются разрушением и потерей фоторецепторных клеток в сетчатке. Наиболее часто на ранней стадии пигментный ретинит сопровождается ухудшением сумеречного зрения и выпадением периферического зрения.

Известно, что заболевание развивается вследствие мутации в гене RP2, который отвечает за экспрессию белка, необходимого для нормального зрения. Однако в настоящее время пигментный ретинит не лечится, больные необратимо и практически полностью теряют зрение.

В новом исследовании группа использовала аденоассоциированный вирус для доставки нормально функционирующей копии гена RP2 в «мини-сетчатку» – модель, которая была сконструирована из стволовых клеток и содержала дефектную версию гена.

RP2.jpg

Последующий анализ показал, что в эксперименте мини-сетчатки успешно захватили функционирующий ген RP2 и начали продуцировать белок, который он кодирует. Другими словами, терапия вылечила модели от пигментного ретинита.

Авторы пишут, что осознают объем предстоящей работы, необходимой для одобрения терапии. Они также отмечают, что разработанный подход может быть полезен для изучения и лечения других наследственных заболеваний сетчатки.

Статья A.Lane et al. Modeling and Rescue of RP2 Retinitis Pigmentosa Using iPSC-Derived Retinal Organoids опубликована в журнале Stem Cell Reports.

Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Trinity College Dublin: Scientists rescue mini retinas from eye disease via new gene therapy approach.


Читать статьи по темам:

генотерапия зрение искусственные органы Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Отключите аквапорин

Инактивация единственного гена при глаукоме способна снизить внутриглазное давление, которое в противном случае привело бы к слепоте.

читать

CRISPR против амавроза Лебера

Если результаты будут успешны, это откроет дорогу исследованиям для терапии многих других неизлечимых сегодня заболеваний.

читать

Мутационная заместительная

Новый метод генотерапии позволил слепым от рождения мышам частично вернуть зрение. В ближайшие годы он будет протестирован на людях.

читать

Генотерапия ВМД: очередные успехи

Генная терапия способна остановить развитие влажной формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД), одной из самых распространенных причин слепоты.

читать

Безопасная для глаз генотерапия

Генная терапия наследственных и приобретенных заболеваний сетчатки может стать безопаснее и дешевле. Готовятся исследования на людях.

читать