Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • regenerativnaya-meditsina
  • tsifrovaya-meditsina-2022
  • vsh25

Редакторы гемоглобина

Группа исследователей из Детской больницы Филадельфии представила на конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA) новые данные об экспериментальном лечении трансфузионно-зависимой (TDT) и тяжелой серповидно-клеточной анемии (СКА). Однократная процедура, разработанная Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, показала эффективность, не снижающуюся в течение трех лет, и уровень безопасности – как при аутологичной трансплантации, и намного выше, чем при аллогенной (донорской) трансплантации.

Полученные данные являются еще одним доказательством того, что генотерапия может быть трансформирующей терапией для пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией. Необходимо продолжать подтверждать их достоверность в клинических исследованиях.

В докладе были представлены данные двух клинических исследований препарата exa-cel (exagamglogene autotemcel), ранее известного как CTX001, который использует генный редактор CRISPR для увеличения выработки фетального гемоглобина  и исправления дефектного гена гемоглобина, связанного с обоими заболеваниями.

Исследователи представили результаты обследования 75 пациентов: 44 с TDT и 31 с СКА. Из 44 пациентов с TDT после введения exa-cel 42 не понадобились трансфузии за время наблюдения, которое варьировало от 1,2 до 37,2 месяцев. Ни один из 31 пациента с СКА не испытал кризов при последующем наблюдении, которое варьировало от 2 до 32,3 месяцев.

Безопасность в целом соответствовала миелоаблативному кондиционированию (лучевое или химиотерапевтическое воздействие, приводящее к полной эрадикации кроветворения) и трансплантации аутологичных стволовых клеток. У двух из 44 пациентов с TDT отмечены серьезные нежелательные эффекты, потенциально связанные с exa-cel, в то время как ни у одного из пациентов с СКА их не было.

Статья F.Locatelli et al. Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 For Transfusion-Dependent Βeta-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease опубликована в журнале EHA Library.

Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru.

Читать статьи по темам:

наследственные болезни генотерапия клинические исследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия без побочных эффектов

У мужчин с гемофилией A, получивших ген фактора свёртывания крови VIII в вирусном векторе, не нашли повреждений печени.

читать

Генотерапевтический гель

Ученые из Стэнфордского университета изобрели гель, способный помочь пациентам с «болезнью бабочки» – буллезным эпидермолизом.

читать

Лечение БАС: клинический успех

Антисмысловой олигонуклеотид подавил экспрессию мутантного гена, приводящегок развитию бокового амиотрофического склероза.

читать

LentiGlobin

Так называется испытанный на группе из 36 пациентов метод лечения серповидноклеточной анемии.

читать

Внутривенная генотерапия

Ученые впервые опробовали CRISPR/Cas на целом организме – то есть ввели «молекулярные ножницы» напрямую в кровь.

читать