Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • vsh25
  • Vitacoin

РНК против мутации

Биологи создали первое РНК-лекарство от болезни Шарко – Мари – Тута

ТАСС

Ученые разработали короткую молекулу РНК, с помощью которой можно остановить болезнь Шарко – Мари – Тута, из-за которой люди постепенно теряют подвижность. Благодаря этой молекуле мышей удалось на несколько недель избавить от симптомов этой болезни.

Результаты исследования опубликовал научный журнал Communications Biology (Boutary et al., Squalenoyl siRNA PMP22 nanoparticles are effective in treating mouse models of Charcot-Marie-Tooth disease type 1 A).

«Опыты на мышах показали, что инъекции РНК очень быстро восстановили подвижность мышей и вернули их мышцам прежнюю силу. Для тяжелой формы болезни Шарко – Мари – Тута это длилось около трех недель, для легкой – около десяти», – пишут исследователи.

Болезнь Шарко – Мари – Тута, также известная как наследственная моторно-сенсорная нейропатия, – это наследственная нейродегенеративная болезнь, которая поражает в среднем одного человека из 2,5 тыс. Она возникает из-за того, что в тех участках генома, которые отвечают за сборку различных белковых молекул в периферийных двигательных нейронах, возникают мутации.

В результате миелиновая оболочка, которая покрывает эти нервы, постепенно разрушается. Поэтому носители этого синдрома теряют подвижность рук, ног и других частей тела. До недавнего времени не существовало ни одного работающего способа лечения болезни Шарко – Мари – Тута, поэтому большая часть ее носителей обречены на инвалидность.

Французские ученые под руководством директора лаборатории Национального института медицинских исследований Франции Лилиан Массаде создали первый прототип лекарства от одной из самых распространенных форм болезни Шарко – Мари – Тута, которая связана с мутацией в гене PMP22.

Этот участок ДНК отвечает за производство одноименного белка – одного из важнейших компонентов миелиновой оболочки нервов, которую можно сравнить с изоляцией на электрических проводах. Если в PMP22 возникают мутации, то нейроны начинают производить слишком много молекул этого белка. Это, в свою очередь, ведет к серьезным нарушениям в работе миелиновой оболочки нервных клеток и болезни Шарко – Мари – Тута.

Массаде и ее коллеги предположили, что подобные нарушения можно подавить с помощью коротких молекул РНК, которые могут соединяться с копиями PMP22 в цитоплазме нейронов и мешать клеточным белковым «фабрикам» считывать их. Первые опыты показали, что подобные нити РНК хорошо работали в культурах клеток, однако при вводе в организм подопытных животных быстро разрушались.

Ученые решили эту проблему, поместив нити РНК внутрь наночастиц, которые состоят из сквалена – углеводорода, который присутствует в некоторых растительных маслах и печени акул. Химики недавно выяснили, что молекулы сквалена могут объединяться в полые наноструктуры, способные проникать внутрь живых клеток и постепенно растворяться в них.

Упаковав в подобные наночастицы множество коротких молекул РНК, ученые проверили их работу на генно-модифицированных мышах. В ген PMP22 этих животных исследватели внесли примерно такие же мутации, которые обычно встречаются у носителей болезни Шарко – Мари – Тута. Опыты показали, что экспериментальный препарат на несколько недель избавил грызунов от всех симптомов болезни.

Массаде и ее коллеги отмечают, что после их успеха можно начинать доклинические и клинические испытания с участием людей. Ученые надеются, что эти опыты завершатся столь же удачно, что откроет дорогу для создания первых полноценных методик лечения болезни Шарко – Мари – Тута.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

наследственные болезни нейродегенеративные заболевания РНК-интерференция Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Лекарство от хореи Гентингтона?

Открытие может стать первым шагом к созданию лекарства против нейродегенеративного заболевания, которое на сегодня неизлечимо.

читать

miR-1 против хореи Хантингтона

Идентифицирована микроРНК, регулирующая накопление белковых агрегатов, которые мешают нормальной функции нервных клеток.

читать

Аутофагия против Хантингтона

Ученые нашли несколько молекул, связывающихсяся одновременно с мутантным хантингтином и белками в составе аутофагосом.

читать

Найден препарат от болезни Хантингтона

Первый препарат для терапии до сих пор неизлечимого генетического заболевания прошел первую фазу клинических исследований.

читать

CRISPR/Cas против болезни Гентингтона

Перспективным методом лечения нейродегенеративных заболеваний может стать система CRISPR/Cas9

читать