Систему для редактирования генов, подобную CRISPR, нашли в клетках эукариотов
Исследователи открыли собственную систему генетического редактирования в клетках эукариотов. По предварительной оценке, она эффективнее и безопаснее, чем позаимствованная у прокариотов (доядерных организмов) CRISPR/Cas9.Биологи из Массачусетского технологического института открыли систему генетического редактирования, которая потенциально может быть более точной, чем используемая в настоящее время система CRISPR/Cas9. Она основана на белке Fanzor, который программируется РНК, и управляет точечными надрезами ДНК. Это первая подобная система, открытая у эукариотов (организмов, в клетках которых есть ядро).
Исследователи выделили белки Fanzor в клетках грибов, водорослей, нескольких видов амеб моллюсков. Биохимический анализ показал, что эти белки представляют собой ферменты эндонуклеаз, разрезающих ДНК, которые используют для управления некодирующие белки РНК, известные как ωРНК. Они нацелены на определенные участки в геноме и помогают максимально точно направить «ножницы».
Исследователи проанализировали возможность использования этих белков в качестве инструмента для искусственного генетического редактирования. На моделях с использованием, в том числе, клеток человека они показали, что с помощью этого механизма можно вносить необходимые изменения (вставки и делеции) в ДНК. При этом хотя в общем виде эта система была менее эффективна в разрезании ДНК, чем системы CRISPR, но введение в белок нескольких мутаций значительно повысило ее активность.
Исследователи отмечают, что судя по данным первых испытаний эта система может работать точнее, чем существующие механизмы генетического редактирования. Кроме того, систему Fanzor легче доставлять в ткани и клетки организма для использования в качестве терапевтического средства.
CRISPR — наиболее распространенный и изученный метод генетического редактирования. Он был обнаружен у прокариотов — одноклеточных организмов, в клетках которых нет ядра. Хотя технология была адаптирована для работы в более сложных организмах, исследователи отмечают наличие большого количества побочных эффектов, в том числе незапланированных мутаций. Многочисленные группы генетиков работают над совершенствованием метода и поиском альтернативных решений. Fanzor может быть одной из таких систем.