Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Генотерапия для починки нейронов

После генной терапии у парализованных детей частично восстановились двигательные функции

Медновости

При помощи генной терапии ученые из Тайваня и Америки частично восстановили двигательные функции у детей с редким неврологическим заболеванием. Совместная работа исследователей под руководством Пол У-Лян Ху (Paul Wuh-Liang Hwu) из больницы Национального университета Тайваня и Барри Бирна (Barry Byrne) из медицинского колледжа Флоридского университета опубликована в Science Translational Medicine (Wuh-Liang Hwu et al., Gene Therapy for Aromatic l-Amino Acid Decarboxylase Deficiency).

В первой фазе клинических испытаний участвовали четыре пациента в возрасте от четырех до шести лет с редким наследственным заболеванием – дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот. У детей, страдающих этим заболеванием, в мозгу не происходит выработка нейромедиаторов дофамина и серотонина. Пациенты остаются практически парализованными и умирают в раннем детстве.

Во время лечения врачи ввели вирус с рабочей копией гена декарбоксилазы ароматических L-аминокислот в область мозга пациентов, где должна происходить выработка дофамина и серотонина. В течение 16 месяцев после лечения один из пациентов мог самостоятельно стоять, другие пациенты могли сидеть без посторонней помощи от полугода до 15 месяцев. У всех детей появилась возможность двигать головой, они стали набирать вес, вырос уровень дофамина и серотонина.

Родители этих детей также отметили, что дети стали лучше спать, у них улучшилась эмоциональная стабильность и координация движения глаз.

«У участников этого исследования – самое тяжелое из известных наследственных заболеваний, связанных с нарушением двигательной способности. Им смогла помочь только генная терапия. Наше исследование открывает двери для возможности раннего лечения неврологических заболеваний при помощи генной терапии. Мы надеемся, что результаты нашей работы будут иметь значение для лечения болезни Паркинсона и других распространенных заболеваний», – отметил Бирн в интервью The Scientist (Gene Therapy for Brain Disease).

Теперь ученые планируют вылечить в два раза больше пациентов: четверых из Тайваня и четверых – из Америки.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
21.05.2012

Читать статьи по темам:

генотерапия мозг наследственные болезни нейроны Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генная терапия подает надежды в лечении рассеянного склероза

Местное введение генотерапевтического препарата обеспечивает синтез миелина, и, соответственно, восстановление изоляции нервных волокон в тканях мозга – пока только мышиного.

читать

Преодолеть гематоэнцефалический барьер: подробности

Введенные в кровь экзосомы – мельчайшие капсулы, вырабатываемые большинством клеток организма, способны перенести лекарственный препарат в мозг через обычно непроницаемый гематоэнцефалический барьер.

читать

Преодолеть гематоэнцефалический барьер

Гематоэнцефалический барьер пропускает в мозг далеко не все лекарственные вещества, даже низкомолекулярные. Препараты для генной терапии из-за их большого размера доставить в мозг еще сложнее. Но если постараться...

читать

Ближайшее будущее медицины: оптимистический сценарий

В ближайшие 20-30 лет самое широкое распространение получат телемедицина и роботизация в здравоохранении, технологии замены человеческих органов искусственными, эффективные методы лечения рака и нейродегенеративных заболеваний, персонализированная медицина и генотерапия. Продолжительность жизни достигнет 100-120 лет. Но и это не предел.

читать

Генная терапия увеличивает продолжительность жизни

Первая попытка с помощью генетических методов индуцировать в клетках взрослых животных экспрессию теломеразы, фермента, восстанавливающего длину теломер и таким образом, замедляющего ход «биологических часов», увенчалась успехом.

читать

Генотерапия против потери слуха

Хорошего результата пока удалось добиться только у мышей не старше двух недель. Но полученные результаты подтверждают возможность генотерапии нейросенсорной тугоухости – потери слуха, вызванной нарушением функций волосковых клеток.

читать