Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • healthage-forum
  • vsh25
  • Vitacoin

Генотерапия БАС

Генная терапия впервые защитила мышей от болезни Стивена Хокинга

ТАСС

Американские биологи разработали генную терапию, которая может остановить развитие бокового амиотрофического склероза (БАС) – нейродегенеративного заболевания, от которого страдал известный астрофизик Стивен Хокинг. О первых результатах ее успешного применения на мышах пишет пресс-служба Калифорнийского университета в Сан-Диего со ссылкой на публикацию в научном журнале Nature Medicine (Bravo-Hernandez et al., Spinal subpial delivery of AAV9 enables widespread gene silencing and blocks motoneuron degeneration in ALS).

«Сейчас нет более эффективных форм терапии, направленных на борьбу с БАС, чем те, что связаны с появлением мутаций в гене супероксиддисмутазы-1 (SOD1). В данном случае наш успех также означает и то, что наш метод доставки генной терапии в спинной мозг можно применять для борьбы с другими типами БАС и прочими нейродегенеративными болезнями», – прокомментировал один из авторов работы, профессор Калифорнийского университета в Сан-Диего Мартин Марсала.

БАС – тяжелое неизлечимое заболевание центральной нервной системы, которое приводит к параличу конечностей и атрофии мышц. Различные химические препараты и терапии могут лишь незначительно замедлить развитие болезни, и ученые до сих пор не знают точных причин ее появления.

Как правило, страдающие от БАС пациенты умирают от отказа легких через 2-5 лет после постановки диагноза. Лишь британский астрофизик Стивен Хокинг и его соотечественник, гитарист Джейсон Беккер, смогли избежать подобной судьбы из-за того, что течение болезни резко замедлилось. Ученый сопротивлялся ей на протяжении более полувека, постепенно теряя все остатки подвижности, пока он не умер в марте 2018 года из-за остановки дыхания.

Исправление генетических опечаток

Примерно 5-10% его носителей, как отмечает Марсала, страдают от особой наследственной формы БАС, развитие которой предположительно связано с тем, что в гене SOD1, который отвечает за выработку антиоксидантов и очистку клеток от химически агрессивных молекул, появляются мутации. Повреждение даже одной из копий SOD1 ведет к тому, что моторные нейроны постепенно гибнут из-за накопления «мусора» внутри них, что и ведет к развитию паралича и атрофии мышц.

За последние годы генетики неоднократно пытались создать ретровирусы, которые могут «удалять» поврежденную копию SOD1 и защищать человека или животных от развития БАС. Однако все испытания подобных генных терапий заканчивались провалом. Они или не действовали на подопытных животных вообще, или же лишь временно замедляли болезнь, но не останавливали ее.

Марсала и его коллеги решили эту проблему, создав набор коротких молекул РНК, которые подавляют работу мутантной версии SOD1. Также они обнаружили точку в мягкой оболочке мозга, на которую нужно воздействовать при помощи генной терапии. Как показали предварительные опыты на здоровых мышах и приматах, введение вируса в этот регион нервной системы способствовало тому, что он максимально быстро и равномерно распространяется по моторным нейронам в спинном и головном мозге.

Чтобы проверить работоспособность этой генной терапии, ученые вырастили мышей, которые страдали от этой формы бокового амиотрофического склероза, и разделили их на две половины. Первой партии грызунов ученые ввели вирус еще до того, как появились первые симптомы болезни, а второй – уже после ее развития.

Как показал этот эксперимент, вирус успешно защитил первую группу мышей от развития болезни и полностью остановил разрушение еще не погибших моторных нейронов у животных, которые страдали от БАС. При этом ученые не зафиксировали никаких негативных побочных эффектов от применения генной терапии на протяжении фактически всей жизни грызунов, а также в ходе первых предварительных опытов на здоровых свиньях.

В частности, все грызуны из контрольной группы умерли примерно через 300 дней после начала эксперимента от остановки дыхания. При этом все особи, которые получили генную терапию, прожили больше 460 дней и не испытывали проблем со здоровьем до самого конца эксперимента. Сейчас ученые планируют проверить эту генную терапию на обезьянах и других крупных млекопитающих, чтобы оценить, безопасна ли она для человека.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия нейродегенеративные заболевания Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генно-клеточная терапия

Препарат на основе генетически модифицированных клеток крови пуповины может быть использован для лечения нейродегенеративных заболеваний.

читать

CRISPR/Cas против болезни Гентингтона

Перспективным методом лечения нейродегенеративных заболеваний может стать система CRISPR/Cas9

читать

Генотерапия нейродегенеративных заболеваний

Ученым удалось испытать новый метод пока только на клеточных линиях, но результаты выглядят перспективно с точки зрения терапии до сих пор неизлечимых болезней.

читать

Выбор носителей терапевтических генов

Результаты нового исследования помогут в будущем осознанно выбирать вирусные векторы для персонифицированной терапии нейродегенеративных заболеваний.

читать

ДНК-терапия остановила нейродегенерацию у мышей

Обнародованы результаты доклинических испытаний терапии двух нейродегенеративных заболеваний – спиноцеребеллярной атаксии и бокового амиотрофического склероза.

читать