Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Генотерапия хороидеремии

Nightstar знает, как вылечить это редкое генетическое заболевание, приводящее к слепоте

Мосмедпрепараты

Британская «Найтстар терапьютикс» (Nightstar Therapeutics) запланировала выйти на фондовый рынок через первичное размещение акций на бирже NASDAQ на сумму 86 млн долларов. Средства нужны для запуска в первой половине 2018 года опорных клинических испытаний STAR фазы III экспериментальной генной терапии хороидеремии (CHM) на 140 пациентах, а также продолжения разработки еще двух препаратов-кандидатов, нацеленных на другие редкие офтальмологические заболевания.

Хороидеремия – редкое (один случай на 50 тысяч человек), дегенеративное, сцепленное с X-хромосомой генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую потерю зрения с итоговой слепотой. Патология вызвана мутацией гена CHM, отвечающего за синтез Rab-спутникового протеина 1 (REP-1). Последний обслуживает внутриклеточный белковый трафик и элиминацию продуктов обмена из клеток сетчатки. Отсутствие работающего белка REP-1 приводит к смерти клеток пигментного эпителия сетчатки, обеспечивающих поддерживающие биологические функции для фоторецепторов и подлежащей хориоидеи (сосудистой оболочки глаза) – они начинают медленно атрофироваться. В настоящее время никакой эффективной терапии хороидеремии не существует.

Генная терапия NSR-REP1 предполагает вирус-векторную доставку рекомбинантной человеческой комплементарной ДНК, разработанной для синтеза функционирующего REP-1. Инъекция препарата выполняется в субретинальное пространство.

Клинические исследования фазы I/II продемонстрировали длительную эффективность генной терапии NSR-REP1: у подавляющего большинства пациентов засвидетельствовано явное улучшение остроты зрения в сравнении с падением такового на контрольном глазу, не получившем инъекцию препарата.

«Найтстар» занимается и другими орфанными заболеваниями: продолжаются клинические испытания XIRIUS фазы I/II препарата-кандидата NSR-RPGR для терапии X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP) и проводится изучение доклинического NSR-BEST1 против вителлиформной макулярной дистрофии Беста (болезни Беста).

nightstar.png
Лекарственный конвейер Nightstar Therapeutics

Что касается прямых конкурентов, генотерапией хороидеремии занимается «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), подготавливающая свой SPK-7001 к клиническим испытаниям фазы I/II.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 07.09.2017

Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни зрение Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Когда ослепшие прозреют?

Ученые всего мира ломают головы над решением проблемы слепоты – над тем, как остановить потерю зрения и как вернуть его уже ослепшим людям. И они делают значительные успехи.

читать

Генотерапия пигментного ретинита: первый пациент

Ученые из Оксфордского университета с помощью инновационной генной терапии смогли восстановить зрение пациента, ослепшего из-за неизлечимого наследственного заболевания.

читать

Генотерапия частично вернула крысам зрение

Новый подход генной инженерии позволяет высокой точностью прицельно встраивать фрагменты ДНК в хромосомы неделящихся клеток.

читать

США намерены разрешить генную терапию в 2017 году

Метод, который собирается применять компания Spark Therapeutics, направлен на исправление мутации в клетках сетчатки, которая наследственной ретинальной дистрофии.

читать

Ученые приблизились к излечению слепоты при помощи генной терапии

Генетики из США нашли очередное применение геномному редактору CRISPR, использовав его для удаления мутаций из стволовых клеток людей, страдающих от дегенерации сетчатки глаза.

читать