Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • vsh25
  • mmif-2019
  • Vitacoin

Пациентов с гемофилией В вылечили генной терапией

Олег Лищук, N+1

Американские ученые успешно провели испытания нового генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В. Результаты работы представлены на 21-м конгрессе Европейской гематологической ассоциации в Копенгагене (High et al., AAV- mediated gene therapy for hemophilia B-expression at therapeutic levels with low vector doses).

Экспериментальный препарат SPK-FIX разработан компанией Spark Therapeutics. В качестве вектора использовали аденоассоциированный вирус (ААВ) модифицированный для селективного связывания с клетками печени. Этот вектор служит для доставки и встраивания в них гена фактора свертывания IX варианта Padua, примерно в восемь раз более активного, чем обычный фактор IX, дефицит которого приводит к развитию гемофилии В.

SPK-FIX ввели внутривенно трем пациентам (23, 18 и 47 лет) в дозе 5×1011 векторных геномов на килограмм массы тела. У первых двух добровольцев активность фактора IX в крови установилась на уровне 28 и 30 процентов через 18 и семь недель соответственно (для поддержания нормального свертывания крови обычно достаточно 10 процентов). У третьего через три недели она достигла 16 процентов. На второй день после терапии этот участник однократно ввел себе рекомбинантный фактор IX, заподозрив кровоизлияние в голеностопный сустав. Больше пациентам заместительная терапия не понадобилась, кровотечений за 28 суммарных человеко-недель не наблюдалось.

SPK-FIX.jpg

Переносимость терапии была хорошей, серьезных побочных эффектов не наблюдалось. Кратковременное повышение уровня печеночных ферментов в крови не превышало норму более чем в 1,5 раза, иммунный ответ на препарат был минимален или отсутствовал, назначения глюкокортикоидных гормонов не понадобилось.

На сегодняшний день это стало самым успешным испытанием генной терапии гемофилии В – другие препараты были менее эффективны и производили серьезные побочные эффекты. По данным MIT Technology Review, в настоящее время проходят клинические исследования еще нескольких геннотерапевтических лекарств: UniQure и Baxalta тестируют лечение гемофилии В, а BioMarin – более распространенной гемофилии А, связанной с дефицитом фактора VIII. Ранее генную терапию гемофилии успешно испытывали на собаках.

Для клинического применения SPK-FIX необходимы дополнительные, более масштабные исследования. Если препарат будет одобрен к применению, лечение будет крайне дорогим – его стоимость для одного пациента может достичь миллиона долларов. Однако генная терапия обеспечивает стойкое излечение, а в настоящее время примерно одному из пяти тысяч мужчин (женщины гемофилией практически не болеют) требуются регулярные инъекции заместительных факторов свертывания, рынок которых составляет порядка 10 миллиардов долларов в год. SPK-FIX мог бы избавить от этой потребности около 40 процентов из них (у остальных в крови присутствуют антитела к ААВ).

Гемофилии – группа наследственных заболеваний, связанных с дефицитом факторов свертывания крови. При них нарушается образование тромбов, что приводит к кровотечениям и кровоизлияниям различной степени тяжести.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 01.07.2016

Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни клинические исследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия восстанавливает иммунитет при тяжелой врожденной патологии

Новый метод генотерапии позволяет обновлять иммунную систему детей и молодых взрослых с Х-сцепленной формой тяжелого комбинированного иммунодефицита – наследственным заболеванием, преимущественно поражающим младенцев мужского пола.

читать

Генотерапия синдрома Вискотта-Олдрича: первые успехи

По данным, представленным на съезде Американского общества гематологов, у четырех мальчиков, страдающих редким наследственным заболеванием, после лечения наблюдалось значительное улучшение состояния здоровья.

читать

Генотерапия: успех в лечении наследственной болезни

Экспериментальная генная терапия обеспечила значительное улучшение состояния пациентов с редким наследственным заболеванием иммунной системы – синдромом Вискотта-Олдрича.

читать

Генотерапия гемофилии: первый успех

После проведения генной терапии частота спонтанных кровотечений у пациентов с тяжелой гемофилией В снизилась на 90%, а частота использования препарата фактора свертывания крови IX – на 92%.

читать

Генотерапия ТКИД v.2.0

В 90-х годах после генетической терапии Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита у 25% пациентов развился лейкоз. В этот раз использовался вирусный вектор, не взаимодействующий с онкогенами.

читать