Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin
  • БиоМолТекст17

«Цинковые пальцы» исправят больные гены

Первое редактирование генома человека in vivo будет проведено в новом клиническом исследовании

Марина Аствацатурян, «Эхо Москвы»

Калифорнийская биотехнологическая компания Sangamo Therapeutics заявила о намерении использовать метод «цинковых пальцев» – специально сконструированную белковую структуру, которая способна разрезать ДНК с помощью фермента-нуклеазы, для внесения гена отсутствующего фактора свертываемости крови испытуемым-мужчинам с гемофилией В.

Экспериментальное редактирование человеческого генома проводилось и прежде, но всегда модификации подвергались клетки вне организма. Например, клетки иммунной системы Т-лимфоциты из образцов крови ВИЧ-инфицированных, изменяли таким образом, что они утрачивали способность соединяться с вирусом, в результате чего после их возвращения в кровяное русло у больного прекращалось распространение инфекции.

Сейчас компания Sangamo Therapeutics набирает добровольцев для клинического исследования, в котором пациенты не только с гемофилией В, но также с синдромами Гурлера и Хантера, получат гены, кодирующие ферменты, которых им не достает, благодаря вставке в точно разрезанное цинковым пальцем место на ДНК.

«Впервые новый ген будет доставлен прямо в печень», цитирует исполнительного директора компании Сэнди Макрэ (Sandy Macrae) издание The Scientist. «Эти клинические исследования – большая ответственность», добавил он.

Гемофилия В, на которую направлена часть усилий генных инженеров Sangamo, тяжелое нарушение свертываемости крови, вызванное отсутствием гена F9, продукт которого, фактор IX – фермент, участвующий в свертывании. В двух других клинических испытаниях людям с  синдромами Гурлера и Хантера будут вводить два разных гена, кодирующих ферменты, необходимые для расщепления сложных углеводов, которые участвуют в развитии организма, образовании сосудов и прочем. Без этих ферментов в клетках накапливаются специфические полисахариды гликозамингликаны, что вызывает различные неврологические состояния и сердечно-сосудистые заболевания. 

Во всех трех исследованиях нуклеазы цинковых пальцев будут разрезать определенное место в гене альбумина в клетках печени гепатоцитах, а вносимая с ними функциональная копия «правильного» гена будет встраиваться в это место в результате естественного процесса рекомбинации. Генно-инженерная конструкция попадет в организм в результате внутривенной инъекции.

Встраивание привносимых генов в ген альбумина обосновано тем, что в печени этот ген работает особенно активно, и подсадка нового гена под его регуляторный участок дает надежду на высокий уровень выработки недостающих пациентам ферментов, например, фактора IX в случае гемофилии.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 23.05.2017


Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни клинические исследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Пациентов с гемофилией В вылечили генной терапией

На сегодняшний день это стало самым успешным испытанием генной терапии гемофилии В – другие препараты были менее эффективны и производили серьезные побочные эффекты.

читать

Генотерапия восстанавливает иммунитет при тяжелой врожденной патологии

Новый метод генотерапии позволяет обновлять иммунную систему детей и молодых взрослых с Х-сцепленной формой тяжелого комбинированного иммунодефицита – наследственным заболеванием, преимущественно поражающим младенцев мужского пола.

читать

Генотерапия синдрома Вискотта-Олдрича: первые успехи

По данным, представленным на съезде Американского общества гематологов, у четырех мальчиков, страдающих редким наследственным заболеванием, после лечения наблюдалось значительное улучшение состояния здоровья.

читать

Генотерапия: успех в лечении наследственной болезни

Экспериментальная генная терапия обеспечила значительное улучшение состояния пациентов с редким наследственным заболеванием иммунной системы – синдромом Вискотта-Олдрича.

читать

Генотерапия гемофилии: первый успех

После проведения генной терапии частота спонтанных кровотечений у пациентов с тяжелой гемофилией В снизилась на 90%, а частота использования препарата фактора свертывания крови IX – на 92%.

читать