Новым самым дорогим лекарством в мире стал препарат для терапии метахроматической лейкодистрофии

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению генный препарат «Ленмелди», предназначенный для терапии метахроматической лейкодистрофии. Как сообщает MIT Technology Review, «Ленмелди» стал самым дорогим лекарством в мире: его производитель заявил, что оптовая стоимость препарата составит 4,25 миллиона долларов.

При метахроматической лейкодистрофии наблюдается дефицит фермента арилсульфатазы А, который приводит к накоплению сульфатида во многих тканях организма и разрушению миелиновой оболочки нервных волокон. Болезнь считается редкой, частота ее распространения варьируется от 1 на 40000 до 1 на 160000 детей, у которых с детства наблюдаются двигательные и когнитивные нарушения, а также судороги (существуют формы, манифестирующие в подростковом и взрослом возрасте). Разработанная генная терапия добавляет недостающий ген арилсульфатазы А в клетки костного мозга: многие из детей, получавших препарат в ходе испытаний в 2010 году, выросли вполне здоровыми. Ранее «Ленмелди» был одобрен в ряде европейских стран, где его стоимость составляла 3,16 миллиона долларов. До этого самым дорогим лекарством была генная терапии гемофилии B.