Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Оптогенетика против пигментного ретинита

Терапия на основе оптогенетики
спасет людей от слепоты

Пресс-служба РВК

Портфельная компания венчурного фонда RBV Capital, созданного с участием капитала РВК, RetroSense Therapeutics начала клинические испытания препарата для частичного восстановления зрения у больных, страдающих пигментным ретинитом. Уникальный метод генной терапии на основе оптогенетики открывает новые пути в борьбе с ранее неизлечимыми заболеваниями.

Пигментный ретинит – это наследственное неизлечимое дегенеративное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и слепоту вследствие поражения светочувствительных клеток сетчатки глаза. Существующие препараты только замедляют процесс потери зрения, но не предотвращают его. На сегодняшний день пигментным ретинитом в России страдают около 50 000 человек и 100 000 человек в СНГ.

«Успешное введение нашему первому пациенту препарата RTS-001 имеет огромное значение для развития программы и оценки потенциальной эффективности применения оптогенетической методики генной терапии как в случае пигментного ретинита, так и в других областях офтальмологии. Мы надеемся, что препарат станет мощным инструментом для частичного восстановления зрения в тех случаях, которые сегодня считаются неизлечимыми», – заявил Шон Айнсворт (Sean Ainsworth), генеральный директор RetroSense.

RetroSense Terapeutics – частная биофармацевтическая компания, разрабатывающая препарат для улучшения качества жизни людей, страдающих от пигментного ретинита и возрастной макулодистрофии. В 2015 году венчурный фонд RBV Capital совместно с пулом международных инвесторов BlueWater Angels, ЕxSight Capital и Santen Pharmaceutical Co., Ltd., одной из ведущих фармацевтических компаний в области офтальмологии, инвестировали в компанию RetroSense Terapeutics $6 млн долларов США в В-раунде инвестирования. Общая сумма инвестиций, полученных компанией в двух раундах достигла $13 млн.

Начало клинических испытаний стало результатом многолетних исследований и сотрудничества ведущих университетов и специалистов, включая разработчиков технологии профессора Жуо-Хуа Пана (Zhuo-Hua Pan) и профессора Ричарда Масланда (Richard Masland). Оптогенетика используется для придания светочувствительности клеткам, которые ранее ею не обладали. В первой фазе исследования безопасности и переносимости препарата RTS-001 участвует четыре группы добровольцев, практически полностью утративших зрение. Эксперимент проводится в 2 этапа. На первом этапе пациентам вводится три уровня доз RTS-001. На втором этапе эксперимент проводится с самой высокой дозой и создается клиническая база для разработки дальнейшей программы изучения эффективности препарата.

Американская Администрация по контролю за качеством пищи и лекарств (FDA) в 2014 году предоставила RetroSense Therapeutics специальный статус Orphan Drug designation и разрешение на разработку и проведение клинических испытаний RTS-001 для лечения пигментного ретинита, от которого в США страдает около 100 тысяч человек.

RetroSense Therapeutics – частная американская биотехнологическая компания, осуществляет разработки препаратов для улучшения качества жизни на основе генной терапии с целью восстановления зрения пациентов, страдающих пигментным ринитом и возрастной макулярной дистрофией. В настоящее время на рынке США отсутствуют зарегистрированные препараты для лечения этих заболеваний. Основой для разработок являются уникальные исследования ученых из Wayne State University и Massachusetts General Hospital, правами на которые обладает RetroSense. Компанией RetroSense управляет команда менеджеров с опытом разработки продуктов и технологий от изобретения до завершения клинических испытаний.

Венчурный фонд RBV Capital под управлением УК «РусБио Венчурс» сформирован в конце 2014 года профессионалами венчурного рынка с успешным опытом отечественных и международных сделок в области био-медицины. Фонд стал первым крупным независимым инвестиционным товариществом, созданным в Российской Федерации. Якорным частным инвестором Фонда выступает ведущая российская частная фармацевтическая компания ЗАО «Р-Фарм».

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 24.03.2016

Читать статьи по темам:

зрение генотерапия клинические исследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия хороидеремии: успех развивается

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение еще шестерым пациентам с наследственной прогрессирующей формой слепоты – хороидеремией.

читать

Генотерапия хороидеремии

В Великобритании успешно начались клинические испытания генной терапии хороидеремии – наследственного заболевания, приводящего к слепоте.

читать

Ученые приблизились к излечению слепоты при помощи генной терапии

Генетики из США нашли очередное применение геномному редактору CRISPR, использовав его для удаления мутаций из стволовых клеток людей, страдающих от дегенерации сетчатки глаза.

читать

Генотерапия пигментного ретинита

Биоинженеры из Медицинского центра Седарс-Синай с помощью системы CRISPR/Cas9 вылечили у крыс пигментный ретинит – опасное наследственное заболевание, которое приводит к слепоте.

читать

Систему CRISPR/Cas9 применят для лечения амавроза Лебера

Биотехнологический стартап Editas Medicine начнет клинические испытания технологии CRISPR/Cas9 для направленного редактирования генома человека в течение ближайших двух лет.

читать

Новый метод генотерапии амавроза Лебера

Результаты превзошли ожидания: генная терапия не только предотвращает развитие слепоты, но и восстанавливает практически полностью утраченное зрение.

читать