Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • AI
  • medtech
  • ММИФ-2018

Генотерапия атеросклероза

Отключение гена в печени обезьян снизило уровень холестерина в их крови

Полит.ру

Ученым впервые удалось отредактировать гены в большей части печени подопытных обезьян, в результате добившись снижения холестерина у них в крови. Возможно, такой метод можно будет применять при лечении болезней сердца. Авторы также полагают, что в будущем смогут исправлять последствия опасных мутаций.

Сейчас проведено уже довольно много исследований, в которых с терапевтической целью редактируется геном. Но обычно они проводятся ex vivo, то есть клетки пациента извлекаются из организма, в лабораторных условиях их ДНК редактируется при помощи метода CRISPR/Cas9 или какого-либо другого, а затем они возвращаются пациенту. Проведены также опыты по редактированию генома на эмбриональной стадии. Куда реже встречаются эксперименты in vivo, когда геном редактируется прямо в живом организме.

В этот раз целью исследователей стал ген PCSK9, кодирующий белок, который препятствует удалению холестерина из крови. Холестерин необходим организму для ряда задач, например, он участвует в построении клеточных мембран и синтезе витамина D. Поскольку холестерин нерастворим в воде, его невозможно транспортировать по крови в чистом виде. Для переноса молекулы холестерина связываются с особыми транспортными белками, образуя липопротеины. Однако существуют так называемые липопротеины низкой плотности, и именно с ними связан «плохой холестерин», повышающий риск атеросклероза и таких его последствий, как инфаркты и инсульты. Белок PCSK9, вырабатываемый в печени, мешает удалять именно эти липопротеины. Существует несколько лекарственных препаратов, направленных на этот белок и снижающих уровень холестерина в крови.

Специалист по генной терапии Джеймс Уилсон (James Wilson) и его коллеги из Пенсильванского университета решили бороться не с белком PCSK9, а с ответственным за этот белок геном. Чтобы добиться успеха, им нужно было отключить этот ген в достаточно большом количестве клеток печени. Проводя опыт на макаках-резус, они использовали для редактирования генома искусственно сконструированную молекулу мегануклеазы, а в качестве средства доставки – модифицированный аденоассоциированный вирус.

Через четыре месяца у шести обезьян, участвовавших в эксперименте, до 64% клеток печени несли в себе отключенный ген PCSK9. При максимальном количестве таких клеток содержание белка PCSK9 в крови обезьян упало на 84%, а уровень холестерина, связанно с липопротеинами низкой плотности – на 60%.

Итоги исследования опубликованы в журнале Nature Biotechnology (Wang et al., Meganuclease targeting of PCSK9 in macaque liver leads to stable reduction in serum cholesterol).

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.


Читать статьи по темам:

генотерапия холестерин Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Одно калечим, другое лечим

Повреждение гена, который подавляет работу ферментов, расщепляющих «плохой» холестерин и жиры, вылечило мышей от атеросклероза.

читать

Генная терапия защитит от инфаркта

Генотерапия, вносящая модификацию в экспрессируемый клетками печени ген Pcsk9, необратимо снижает уровень холестерина в крови и защищает от инфаркта.

читать

Генотерапия атеросклероза – почти не фантастика

У мышей с моделью атеросклероза после введения вируса со здоровой копией гена число холестериновых бляшек в сосудах оказалось в десятки раз меньше, чем у животных группы контроля. Может быть, и людей с повышенным уровнем холестерина скоро начнут лечить с помощью генотерапии?

читать

Генотерапия инфаркта

Ученые из России создали генную терапию, которая восстанавливает работу поврежденных участков сердца после инфаркта.

читать

Генотерапия синдрома Мартина – Белл

Золотые наночастицы и система CRISPR почти полностью вылечили мышей от синдрома ломкой Х-хромосомы.

читать

Безопасная генотерапия

Исследование китайских ученых показало, что CRISPR не вызывает ненамеренных мутаций у обезьян.

читать