Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

В ЕС разрешили генотерапию ТКИД

В Европе разрешили генную терапию для детей

Екатерина Макарова, Vademecum

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA) одобрило использование генной терапии для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИД), для которых не удалось найти подходящего донора костного мозга (New gene therapy for the treatment of children with ultra-rare immune disorder recommended for approval – ВМ).

Ежегодно в Европе рождаются около 15 детей с диагнозом «АДА-ТКИД». Заболевание является следствием генетической мутации, которая приводит к нарушениям работы фермента аденозиндезаминазы. Дефицит фермента приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковой железы), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности, лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИД практически лишены иммунитета и зачастую погибают от любой инфекции в первый год своей жизни. Не случайно таких пациентов называют «детьми в пузыре»: гарантировать им безопасное существование может исключительно стерильная среда.

vetter.jpg
Дэвид Веттер, самый известный “bubble-boy”, прожил в стерильном пузыре 12 лет – ВМ.

Решением проблемы для пациентов с АДА-ТКИД сегодня является трансплантация костного мозга, однако найти необходимого донора удается далеко не всегда.

Для таких случаев и предназначена генная терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline, сообщает Reuters. Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается в следующем: в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндеаминазы, а затем вводят исправленные клетки обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой он проходит низкодозовую химиотерапию.

В будущем GSK планирует получить лицензию на использование генной терапии для лечения и других типов тяжелых комбинированных иммунодефицитов, в том числе метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта – Олдрича.

Генная терапия набирает обороты во всем мире. В середине июня прошлого года компания Bluebird Bio объявила об успешном проведении генной терапии французскому подростку с тяжелым наследственным заболеванием крови.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 05.04.2016

Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни иммунная система нормативные акты Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия восстанавливает иммунитет при тяжелой врожденной патологии

Новый метод генотерапии позволяет обновлять иммунную систему детей и молодых взрослых с Х-сцепленной формой тяжелого комбинированного иммунодефицита – наследственным заболеванием, преимущественно поражающим младенцев мужского пола.

читать

Генотерапия: успех в лечении наследственной болезни

Экспериментальная генная терапия обеспечила значительное улучшение состояния пациентов с редким наследственным заболеванием иммунной системы – синдромом Вискотта-Олдрича.

читать

Генотерапия тяжелого комбинированного иммунодефицита

Материалы по двум положительным отдалённым результатам применения генной терапии у детей с ТКИД – синдромом тяжелого комбинированного иммунодефицита.

читать

Человек генномодифицированный

В тех странах, где эксперименты с предимплантационными человеческими эмбрионами не запрещены напрямую, наверняка вскоре появятся новые исследовательские проекты, стремящиеся заглянуть в святая святых.

читать

Вылечить миодистрофию Дюшенна

В одном из последних номеров Science вышли целых три статьи об успешном тестировании на мышиных моделях технологии CRISPR/Cas9 для лечения этой тяжелейшей болезни.

читать

Ученые приблизились к излечению слепоты при помощи генной терапии

Генетики из США нашли очередное применение геномному редактору CRISPR, использовав его для удаления мутаций из стволовых клеток людей, страдающих от дегенерации сетчатки глаза.

читать