Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Трансларна против миодистрофии Дюшенна

В Европе утвержден препарат для лечения мышечной дистрофии

Медновости

В конце прошлой недели Европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) разрешил регистрацию препарата Трансларна (Translarna), или аталурен (ataluren), для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Как сообщается в пресс-релизе агентства, European Medicines Agency recommends first-in-class medicine for treatment of Duchenne muscular dystrophy, препарат будет рекомендован пациентам от пяти лет и старше, которые способны самостоятельно передвигаться.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – наследственное заболевание, при котором постепенно развивается мышечная слабость, приводящая к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы конечностей и к развитию сердечной и легочной недостаточности. Эта болезнь поражает только мальчиков и является наиболее распространенным видом мышечной дистрофии. Как правило, МДД встречается примерно у одного ребенка из трех тысяч. У пациентов наблюдается дефицит белка дистрофина, защищающего мышцы от повреждений, вследствие чего мышцы с течением времени перестают нормально функционировать. До настоящего времени не существовало адекватной терапии, направленной на профилактику и лечение осложнений.

Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с мутацией гена в половой Х-хромосоме, вызывающей нарушение синтеза дистрофина: PTC Therapeutics Receives Positive Opinion From CHMP For Translarna™ (Ataluren).


Стуктурная формула аталурена – ВМ

Решение экспертной комиссии было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов. Согласно полученным результатам, больные, получавшие аталурен в дозировке 40 мг/кг массы ежедневно в течение 48 недель, при проведении теста с шестиминутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо. Как отмечают исследователи, в ходе клинических испытаний не было отмечено каких-либо серьезных побочных эффектов препарата.

После получения разрешения на регистрацию и продажу препарата аталурен стоимость акций американской биотехнологической компании PTC Therapeutics, разработавшей препарат, выросла в два раза. Ожидается, что окончательное решение по исследованному препарату будет вынесено Европейской комиссией в ближайшие три месяца.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
27.005.2014

Читать статьи по темам:

лекарства наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Иммунодепрессант против иммунодефицита

Разновидность врожденного иммунодефицита, вызванного редкой мутацией, можно вылечить рапамицином – иммунодепрессантом, который 3 года назад прославился на весь мир как «таблетка от старости».

читать

Редкие заболевания и персонализированная медицина: итоги конференции

V Восточно-Европейская конференция по редким заболеваниям и лекарствам-сиротам «Редкие заболевания в фокусе персонализированной медицины» проходила в Петербурге 2-4 июля 2010.

читать

Редкие заболевания в фокусе персонализированной медицины

V Восточно-Европейская конференция по редким заболеваниям и лекарствам-сиротам «Редкие заболевания в фокусе персонализированной медицины» и Всероссийская конференция по редким заболеваниям и редко применяемым медицинским технологиям «Дорога жизни».

читать

Отечественные препараты: знак некачества

В прошлом году в России изъяли из оборота 1103 серии некачественных препаратов – 3,8% от всех проверенных. Около 60% составили медикаменты отечественного производства.

читать

На чужом несчастье

То, как фармкомпании назначают цены на лекарства, это «один из грязных секретов отрасли» – признался бывший представитель руководства компании Lilly Бернард Мунос.

читать

Можно ли растворить тромб?

Ежегодно от венозной тромбоэмболии погибает больше людей, чем от СПИДа, рака молочной и предстательной желез и автомобильных аварий вместе взятых. Но с недавних пор эту опасную для жизни ситуацию врачи научились предотвращать.

читать