Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • healthage-forum
  • vsh25
  • Vitacoin

CRISPR/Cas9: первое клиническое исследование

В Китае впервые модифицировали геном взрослого человека с помощью CRISPR

Софья Долотовская, N+1

Китайские ученые впервые в мире провели эксперимент по редактированию генома взрослого человека с помощью технологии CRISPR/Cas9. 28 октября пациенту с раком легких ввели модифицированные Т-лимфоциты. Об эксперименте сообщается в редакционном материале Nature (David Cyranoski, CRISPR gene-editing tested in a person for the first time).

Клинические испытания по лечению рака легких с помощью CRISPR-модифицированных Т-лимфоцитов, который проводят сотрудники Сычуаньского университета, были одобрены в июле 2016 года. Первые эксперименты должны были состояться в августе, однако начало испытаний было отложено, поскольку культивирование клеток заняло больше времени, чем планировалось.

В рамках испытаний пациентам с метастазировавшим немелкоклеточным раком легких, устойчивым к остальным видам лечения, вводят собственные Т-лимфоциты, в которых с помощью технологии CRISPR/Cas9 был удален ген мембранного белка PD-1. Этот белок подавляет клеточный иммунитет и позволяет опухоли инактивировать лимфоциты. В настоящее время для блокирования этого белка применяются препараты на основе антител, однако ответ на них сильно отличается у разных пациентов. Ученые надеются, что эффект от применения CRISPR будет более выраженным и предсказуемым.

По словам руководителя испытаний, инфузия Т-лимфоцитов первому пациенту прошла успешно, и скоро ему введут вторую дозу модифицированных клеток. В случае, если у этого первого пациента не появятся выраженные побочные эффекты, число испытуемых с метастазировавшим немелкоклеточным раком легких увеличат до 10. Им введут разные дозы модифицированных Т-лимфоцитов в ходе 2, 3 или 4 инфузий. В течение 6 месяцев после этого за пациентами будут наблюдать, чтобы проверить, не вызывают ли инфузии побочных эффектов. Наблюдения за результатами терапии продолжатся и впоследствии.

Испытания по редактированию генома человека с помощью технологии CRISPR/Cas9 планируются также в США. Так, в июне 2016 года Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила клинические испытания, в рамках которых эта технология будет использована для внесения дополнительных изменений в Т-лимфоциты с химерными антигенными рецепторами (CAR). В клетках планируется удалить белок PD-1, а также натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшает эффективность CAR. Если решение комиссии поддержат Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) и этические комитеты медцентров, клинические испытания могут начаться в начале 2017 года. Чуть позже, в марте 2017 года, группа исследователей из Пекинского университета также надеется начать три клинических испытания, в которых технология CRISPR/Cas9 будет использована для лечения рака мочевого пузыря, простаты и почечно-клеточного рака. Эти испытания, однако пока не были одобрены и не получили финансирование.

Система CRISPR/Cas9 была обнаружена в геноме бактерий, где она играет роль противовирусной защиты. Эта система позволяет направленно редактировать ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома. Эндонуклеазы Cas9 разрезают ДНК в нужных участках, комплементарных «шаблону» РНК-гида, после чего собственные системы репарации клетки сшивают концы ДНК, фиксируя изменения. Ранее технологию CRISPR/Cas9 испытывали, например, для лечения бета-талассемии на эмбрионах человека, удаления генов ВИЧ из зараженных лимфоцитов и лечения серповидно-клеточной анемии.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 17.11.2016


Читать статьи по темам:

лечение рака генная инженерия лимфоциты клинические исследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Клинические исследования технологии CRISPR/Cas9

В эксперименте по применению химерных Т-лимфоцитов для иммунотерапии рака примут участие 18 человек с различными типами онкопатологии: миеломой, саркомой и меланомой.

читать

Что нужно знать об иммунотерапии рака

Многие перспективные методы лечения рака сошли с дистанции на этапе клинических испытаний. Но иммунотерапия имеет все шансы избежать такой судьбы.

читать

Химера против рака

Идея создания химерных антигенных рецепторов (сhimeric antigen receptor, CAR) принадлежит химику и иммунологу Зелигу Эшхару из Института наук имени Вейцмана.

читать

Интервью с биологом о перспективах генной инженерии

Александр Панчин – о многообещающих иммунных ГМ-клетках и светлом будущем, которые они сулят больному человечеству.

читать

Генноинженерные Т-лимфоциты: синтез лекарств на дому у пациента

РНК-переключатель, встроенный в Т-лимфоциты, позволяет с помощью химического сигнала стимулировать их деление и активировать экспрессию нужного гена, запуская синтез терапевтических молекул прямо в организме пациента.

читать