Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

От паркинсонизма вылечит генотерапия

Капли в нос от Паркинсона
Создано лекарство от болезни Паркинсона, которое нужно закапывать в нос;
его представили на крупной конференции в Бостоне

Надежда Маркина, Газета.Ру 

Чтобы справиться с болезнью Паркинсона, ученые предложили использовать не само лекарственное вещество, а ген, который обеспечивает синтез этого лекарственного вещества. А чтобы добраться до мозга в обход гематоэнцефалического барьера, ген в составе ДНК-наночастиц они предложили закапывать в нос. Лекарство успешно испытано на крысах.

Симптомы болезни Паркинсона – мышечная слабость, расстройство координации, тремор – результат того, что в мозге погибают нейроны определенной специализации. Они синтезируют и используют для передачи нервного сигнала нейромедиатор дофамин. Скопление этих нейронов находится в подкорковой области мозга – так называемом черном веществе (substantia nigra). По статистике, болезнь поражает более 1% населения старше 60 лет. Лечение паркинсонизма направлено на восстановление уровня дофамина в мозге, обычно для этого используют вещества – предшественники дофамина (L-DOPA).

Лекарства не решают проблему радикально – они только пополняют запасы дофамина, но не могут остановить прогрессирующую гибель нейронов. Даже при постоянном приеме лекарств человека могут ждать паралич и смерть.

Альтернативный подход развивают ученые из Северо-Восточного университета в Бостоне. В предыдущем исследовании они нашли средство, которое может спасти нейроны от гибели. Это GDNF (glial cell line-derived neurotrophic factor), белок, названный так потому, что его выделяют глиальные клетки – другой тип клеток нервной ткани, которые создают основную массу мозга, питают нейроны и делают еще много чего полезного. Сложность использования GDNF для лечения состоит в том, что это достаточно большая белковая молекула, которая не проходит через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) – заслон между кровью и мозгом, не пускающий в мозг вредные вещества. Выход – вводить GDNF непосредственно в мозг.

Но можно проще – закапать в нос, поскольку эпителий полости носа – это «ворота в мозг» в обход ГЭБ. Ученые показали, что при таком способе введения GDNF работает. Они испытали его при болезни Паркинсона, смоделированной у крыс. В этой модели гибель дофаминэргических нейронов вызывается нейротоксином (6-OHDA) – в результате у крыс возникают те же симптомы, что и у больных людей. GDNF при закапывании в нос предохраняет нейроны крыс от деградации, и симптомы болезни значительно ослабевают. Лекарство помогает, но опять не навсегда. Чтобы поддерживать уровень GDNF, его надо вводить постоянно.

Развивая этот подход, Брендан Хармон и его коллеги из лаборатории Северо-Восточного университета предложили способ, при котором содержание вещества в мозге постоянно поддерживается на высоком уровне. О результатах своей работы ученые рассказали на конференции Experimental Biology 2013, которая проходит сейчас в Бостоне (A noninvasive avenue for Parkinson's disease gene therapy).

Речь идет о генотерапии, когда дефицит какого-либо белка исправляют введением соответствующего гена, кодирующего этот белок. В данном случае биологи предложили вводить в мозг ген GDNF. Для доставки гена они использовали невирусный вектор (все стараются уйти от помощи вирусов из-за их потенциальной опасности). Это так называемые наночастицы Коперникуса, производимые компанией Copernicus Therapeutics, Inc. Наночастицы представляют собой плотно утрамбованные в клубочек молекулы ДНК, в которые вставлен нужный ген. Специалисты научились делать ДНК такой компактной, что размеры наночастиц меньше пор в мембране клеточного ядра. Благодаря этому они проникают в ядро и доставляют в него необходимый ген.

В эксперименте на крысах со смоделированной болезнью Паркинсона метод показал свою эффективность. В нос крысам закапали раствор с ДНК-наночастицами, вместе с которыми в их мозг поступил ген GDNF. Ген начал работать и повышать уровень GDNF в мозге, вещество оказало защитное действие на нейроны, и они устояли против нейротоксина. Поскольку введенный ген будет постоянно обеспечивать синтез белка, для лечения достаточно одного закапывания «генных капель».

Авторы считают, что созданный ими метод неинвазивной генотерапии можно будет использовать для эффективного лечения болезни Паркинсона, а возможно, и других заболеваний центральной нервной системы.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
23.04.2013

Читать статьи по темам:

генотерапия наномедицина паркинсонизм Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия переломов

Заживление переломов и трещин костей ускорит паста с синтетическими наночастицами на основе фосфата кальция, в которые инкапсулированы два гена факторов роста, стимулирующих образование костной ткани и кровеносных сосудов.

читать

Свежее решение для генотерапии: наноструктуры из поливалентных нуклеиновых кислот

Наноструктуры из поливалентных нуклеиновых кислот открывают огромные перспективы в разработке новых методов генной терапии для лечения огромного количества заболеваний.

читать

Противораковые гены в дендримерной упаковке

Эксперименты на мышах показали, что при введении таких частиц в тело животного они захватываются исключительно раковыми клетками, не причиняя никакого вреда здоровым. После попадания в клетку гены «заставляют» ее вырабатывать протеины, постепенно убивающие опухолевые клетки.

читать

Комбинированная терапия наследственной цветовой слепоты

В экспериментах на собаках ученые успешно применили комбинацию двух терапевтических подходов для лечения приводящего к «куриной слепоте» наследственного заболевания.

читать

Т-клеточная терапия против В-клеточной лейкемии

Т-клеточная терапия, заключающаяся во введении пациенту собственных Т-лимфоцитов, репрограммированных на уничтожение злокачественных клеток крови, позволила вывести в ремиссию 2 детей и 4 взрослых с тяжелыми формами лейкемии.

читать

Лечение синдрома Дауна: мишень нашли, осталось попасть в нее

У мышей с синдромом Дауна, в мозг которых методом генотерапии был введен человеческий белок SNX27, наблюдалось увеличение числа глутаматных рецепторов и нормализация функций мозга. Однако до применения подобной методики в отношении людей еще далеко.

читать